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Condicionamento de direcionamento de anticorpo JSP191 em pacientes SCID

28 de fevereiro de 2024 atualizado por: Jasper Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de JSP191 para condicionamento de transplante de células hematopoiéticas para obter enxerto e reconstituição imune em indivíduos com SCID

Um estudo de Fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de um regime de condicionamento de anticorpos, conhecido como JSP191, em pacientes com Deficiência Imunológica Combinada Grave submetidos a transplante de células-tronco sanguíneas

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de Fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de um regime de condicionamento de anticorpos, conhecido como JSP191, em pacientes com SCID submetidos a transplante de células-tronco sanguíneas. O transplante de células-tronco do sangue oferece a única terapia potencialmente curativa para SCID.

O regime de condicionamento biológico, JSP191, é um anticorpo que se liga ao CD117. CD117 é o receptor para o Fator de Células Tronco nas células formadoras do sangue. A ligação do CD117 ao Fator de Células-Tronco é crítica para a sobrevivência e manutenção das células-tronco formadoras de sangue. A ligação de JSP191 a CD117 bloqueia CD117 de se ligar ao Fator de células-tronco em células-tronco formadoras de sangue. Na ausência de ligação CD117/Stem Cell Factor, as células-tronco hematopoiéticas que estão atualmente ocupando os nichos da medula óssea em pacientes com SCID estão esgotadas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Mattel Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Theodore B. Moore, M.D.
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D.
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christopher C. Dvorak, M.D.
    • Georgia
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Recrutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Harry L. Malech, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 002215
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christen L. Ebens, M.D., MPH
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Joseph H. Oved, M.D.
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sharat Chandra, M.D.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Todos os grupos de pacientes devem ter:

  1. SCID típico, conforme definido pelos Consórcios de Tratamento de Deficiência Imunológica Primária, incluindo, entre outros, os seguintes subtipos:

    1. T-, B+, NK-: deficiente em IL-2Rcγ, deficiente em JAK3
    2. T-, B-, NK+: deficiente em RAG1/2, deficiente em Artemis
    3. T-, B+, NK+: deficiente em IL7Rα, deficiente em subunidade CD3, deficiente em CD45 OU SCID variante com função ausente ou baixa de células T, síndrome de Omenn, SCID com vazamento, disgenesia reticular, deficiência de adenosina desaminase e deficiência de fosforilase de nucleosídeo purina podem ser incluídos após consulta com o monitor médico.
  2. Pacientes com antígeno leucocitário humano (HLA) compatível com doadores aparentados ou não aparentados
  3. Função adequada do órgão final, conforme definido no protocolo do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Pacientes com infecções agudas ou não controladas
  2. Pacientes recebendo quaisquer outros agentes em investigação ou terapia biológica, quimioterapia ou radioterapia concomitante
  3. Pacientes com neoplasias ativas
  4. GVHD ativo dentro de 6 meses antes da inscrição, ou em terapia imunossupressora para GVHD

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Transplante de células-tronco sanguíneas com condicionamento anti-CD117
O estudo incluirá dois grupos: Grupo A: pacientes com SCID previamente transplantados; Grupo B: SCID recém-diagnosticada. O estudo planeja avaliar o JSP191 em diferentes coortes de dose. Os pacientes receberão uma dose única de anticorpo JSP191 intravenoso seguido de monitoramento para depuração do anticorpo. Uma vez que o anticorpo tenha diminuído abaixo de um certo nível, os pacientes receberão transplante de células-tronco e serão monitorados quanto à recuperação hematopoiética.
Biológico: Anticorpo monoclonal humanizado anti-CD117 (JSP191)
Procedimento: infusão intravenosa única de anticorpo JSP191

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1: Segurança e tolerabilidade do JSP191 como terapia condicionante em pacientes com SCID submetidos a TCH: eventos adversos
Prazo: Até 5 anos após o transplante de células de doadores (período de toxicidade limitante da dose de 28 dias)
Será avaliado o número de indivíduos que apresentam toxicidades limitantes de dose, incluindo eventos adversos e eventos adversos graves.
Até 5 anos após o transplante de células de doadores (período de toxicidade limitante da dose de 28 dias)
Fase 2: Eficácia de JSP191 como terapia de condicionamento em pacientes com SCID
Prazo: Até 24 semanas após o transplante de células de doadores
Para permitir o enxerto de células hematopoiéticas CD34+ alogênicas, conforme determinado pelo quimerismo mieloide do doador CD15+
Até 24 semanas após o transplante de células de doadores
Fase 2: Eficácia de JSP191 como terapia de condicionamento em pacientes com SCID
Prazo: Semanas 36-104 após transplante de células de doadores
Para permitir a reconstituição imune, conforme determinado pela produção de células T virgens
Semanas 36-104 após transplante de células de doadores

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jasper Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Investigador principal: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Investigador principal: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Investigador principal: Theodore B. Moore, M.D., UCLA Mattel Children's Hospital
  • Investigador principal: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Investigador principal: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Investigador principal: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de março de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

15 de novembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

29 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JAS-BMT-CP-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados coletados são para publicação futura

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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