Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

JSP191 Antibody Targeting Conditioning hos SCID-patienter

23 juli 2025 uppdaterad av: Jasper Therapeutics, Inc.

En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av JSP191 för konditionering av hematopoetisk celltransplantation för att uppnå engraftment och immunrekonstitution hos patienter med SCID

En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en antikroppskonditioneringsregim, känd som JSP191, hos patienter med svår kombinerad immunbrist som genomgår blodstamcellstransplantation

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en antikroppskonditioneringsregim, känd som JSP191, hos patienter med SCID som genomgår blodstamcellstransplantation. Blodstamcellstransplantation erbjuder den enda potentiellt botande behandlingen för SCID.

Den biologiska konditioneringsregimen, JSP191, är en antikropp som binder till CD117. CD117 är receptorn för stamcellsfaktor på blodbildande celler. CD117-bindning till stamcellsfaktor är avgörande för överlevnad och underhåll av blodbildande stamceller. Bindningen av JSP191 till CD117 blockerar CD117 från att binda till stamcellsfaktorn på blodbildande stamceller. I frånvaro av bindning av CD117/stamcellsfaktor är hematopoetiska stamceller som för närvarande upptar benmärgsnischerna hos SCID-patienter utarmade.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Alla patientgrupper måste ha:

  1. Typisk SCID enligt definition av primära immunbristbehandlingskonsortier inklusive men inte begränsat till följande undertyper:

    1. T-, B+, NK-: IL-2Rcγ-brist, JAK3-brist
    2. T-, B-, NK+: RAG1/2 bristfällig, Artemis-brist
    3. T-, B+, NK+: IL7Ra-brist, CD3-subenhetsbrist, CD45-brist ELLER Variant SCID med frånvarande eller låg T-cellsfunktion, Omenns syndrom, läckande SCID, retikulär dysgenes, Adenosindeaminasbrist och purinnukleosidbrist kan inkluderas efter konsultation med fosforylas. med medicinsk monitor.
  2. Patienter med humant leukocytantigen (HLA) matchade relaterade eller obesläktade donatorer
  3. Adekvat slutorganfunktion enligt definitionen i studieprotokollet

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Patienter med akuta eller okontrollerade infektioner
  2. Patienter som får andra undersökningsmedel eller samtidig biologisk behandling, kemoterapi eller strålbehandling
  3. Patienter med aktiva maligniteter
  4. Aktiv GVHD inom 6 månader före inskrivning, eller på immunsuppressiv behandling för GVHD

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Blodstamcellstransplantation med anti-CD117-konditionering
Studien kommer att inkludera två grupper: Grupp A: tidigare transplanterade SCID-patienter; Grupp B: nydiagnostiserad SCID. Studien planerar att bedöma JSP191 i olika doskohorter. Patienterna kommer att få en enkeldos av intravenös JSP191-antikropp följt av övervakning av antikroppsclearance. När antikroppen har försvunnit under en viss nivå kommer patienter att få stamcellstransplantation och övervakas för hematopoetisk återhämtning.
Biologisk: Humaniserad anti-CD117 monoklonal antikropp (JSP191)
Procedur: enkel intravenös infusion av JSP191-antikropp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas 1: Säkerhet och tolerabilitet av JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter som genomgår HCT: biverkningar
Tidsram: Upp till 5 år efter donatorcellstransplantation (28 dagars dosbegränsande toxicitetsperiod)
Antalet patienter som upplever dosbegränsande toxicitet inklusive biverkningar och allvarliga biverkningar kommer att bedömas.
Upp till 5 år efter donatorcellstransplantation (28 dagars dosbegränsande toxicitetsperiod)
Fas 2: Effekt av JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter
Tidsram: Upp till 24 veckor efter donatorcellstransplantation
För att möjliggöra enymping av allogena CD34+ hematopoetiska celler, bestämt av CD15+ donatormyeloid chimerism
Upp till 24 veckor efter donatorcellstransplantation
Fas 2: Effekt av JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter
Tidsram: Vecka 36-104 efter donatorcellstransplantation
För att möjliggöra immunrekonstitution, som bestäms av produktionen av naiva T-celler
Vecka 36-104 efter donatorcellstransplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Huvudutredare: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Huvudutredare: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Huvudutredare: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Huvudutredare: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Huvudutredare: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Huvudutredare: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Huvudutredare: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Huvudutredare: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Huvudutredare: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

7 juli 2025

Avslutad studie (Faktisk)

7 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2016

Första postat (Beräknad)

15 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JAS-BMT-CP-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Data som samlas in är för framtida publicering

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera