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Conditionnement de ciblage d'anticorps JSP191 chez les patients atteints de SCID

23 juillet 2025 mis à jour par: Jasper Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de JSP191 pour le conditionnement de la transplantation de cellules hématopoïétiques afin d'obtenir la prise de greffe et la reconstitution immunitaire chez les sujets atteints de SCID

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'un régime de conditionnement par anticorps, connu sous le nom de JSP191, chez des patients atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère subissant une greffe de cellules souches sanguines

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'un régime de conditionnement d'anticorps, connu sous le nom de JSP191, chez des patients atteints de SCID subissant une greffe de cellules souches sanguines. La greffe de cellules souches sanguines offre la seule thérapie potentiellement curative pour le SCID.

Le régime de conditionnement biologique, JSP191, est un anticorps qui se lie au CD117. CD117 est le récepteur du facteur de cellules souches sur les cellules hématopoïétiques. La liaison de CD117 au facteur de cellules souches est essentielle à la survie et au maintien des cellules souches hématopoïétiques. La liaison de JSP191 au CD117 empêche le CD117 de se lier au facteur de cellules souches sur les cellules souches hématopoïétiques. En l'absence de liaison CD117/facteur de cellules souches, les cellules souches hématopoïétiques qui occupent actuellement les niches de la moelle osseuse chez les patients SCID sont épuisées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

Tous les groupes de patients doivent avoir :

  1. SCID typique tel que défini par les consortiums de traitement de l'immunodéficience primaire, y compris, mais sans s'y limiter, les sous-types suivants :

    1. T-, B+, NK- : déficient en IL-2Rcγ, déficient en JAK3
    2. T-, B-, NK+ : RAG1/2 déficient, Artemis déficient
    3. T-, B+, NK+ : déficient en IL7Rα, déficient en sous-unité CD3, déficient en CD45 OU variante SCID avec fonction cellulaire T absente ou faible, syndrome d'Omenn, fuite SCID, dysgénésie réticulaire, déficit en adénosine désaminase et déficit en purine nucléoside phosphorylase peuvent être inclus après consultation avec le moniteur médical.
  2. Patients avec un antigène leucocytaire humain (HLA) correspondant à des donneurs apparentés ou non apparentés
  3. Fonction adéquate des organes cibles telle que définie dans le protocole d'étude

Critères d'exclusion clés :

  1. Patients atteints d'infections aiguës ou non contrôlées
  2. Patients recevant d'autres agents expérimentaux ou une thérapie biologique, une chimiothérapie ou une radiothérapie concomitante
  3. Patients atteints de tumeurs malignes actives
  4. GVHD actif dans les 6 mois précédant l'inscription ou sous traitement immunosuppresseur pour la GVHD

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Greffe de cellules souches sanguines avec conditionnement anti-CD117
L'étude recrutera deux groupes : Groupe A : patients SCID préalablement transplantés ; Groupe B : SCID nouvellement diagnostiqué. L'étude prévoit d'évaluer JSP191 dans différentes cohortes de doses. Les patients recevront une dose unique d'anticorps JSP191 par voie intraveineuse suivie d'une surveillance de la clairance des anticorps. Une fois que l'anticorps a disparu en dessous d'un certain niveau, les patients recevront une greffe de cellules souches et seront surveillés pour la récupération hématopoïétique.
Biologique: Anticorps monoclonal humanisé anti-CD117 (JSP191)
Procédure : perfusion intraveineuse unique d'anticorps JSP191

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1 : Innocuité et tolérabilité de JSP191 en tant que traitement de conditionnement chez les patients SCID subissant une HCT : événements indésirables
Délai: Jusqu'à 5 ans après la greffe de cellules de donneur (période de toxicité limitant la dose de 28 jours)
Le nombre de sujets présentant des toxicités limitant la dose, y compris des événements indésirables et des événements indésirables graves, sera évalué.
Jusqu'à 5 ans après la greffe de cellules de donneur (période de toxicité limitant la dose de 28 jours)
Phase 2 : Efficacité de JSP191 comme thérapie de conditionnement chez les patients SCID
Délai: Jusqu'à 24 semaines après la greffe de cellules de donneur
Pour permettre la prise de greffe de cellules hématopoïétiques CD34+ allogéniques, comme déterminé par le chimérisme myéloïde du donneur CD15+
Jusqu'à 24 semaines après la greffe de cellules de donneur
Phase 2 : Efficacité de JSP191 comme thérapie de conditionnement chez les patients SCID
Délai: Semaines 36 à 104 après la greffe de cellules de donneur
Pour permettre la reconstitution immunitaire, déterminée par la production de lymphocytes T naïfs
Semaines 36 à 104 après la greffe de cellules de donneur

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jasper Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Chercheur principal: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Chercheur principal: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Chercheur principal: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Chercheur principal: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Chercheur principal: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Chercheur principal: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Chercheur principal: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Chercheur principal: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Chercheur principal: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Chercheur principal: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

7 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

7 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2016

Première publication (Estimé)

15 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JAS-BMT-CP-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données collectées sont destinées à une publication future

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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