Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

JSP191 Antistofmålrettet konditionering hos SCID-patienter

28. februar 2024 opdateret af: Jasper Therapeutics, Inc.

Et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​JSP191 til konditionering af hæmatopoietisk celletransplantation for at opnå engraftment og immunrekonstitution hos forsøgspersoner med SCID

Et fase 1/2-studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​et antistofbehandlingsregime, kendt som JSP191, hos patienter med svær kombineret immundefekt, der gennemgår blodstamcelletransplantation

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 1/2-studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​et antistofkonditioneringsregime, kendt som JSP191, hos patienter med SCID, der gennemgår blodstamcelletransplantation. Blodstamcelletransplantation tilbyder den eneste potentielt helbredende behandling for SCID.

Det biologiske konditioneringsregime, JSP191, er et antistof, der binder til CD117. CD117 er receptoren for stamcellefaktor på bloddannende celler. CD117-binding til stamcellefaktor er afgørende for overlevelse og vedligeholdelse af bloddannende stamceller. Bindingen af ​​JSP191 til CD117 blokerer CD117 fra binding til stamcellefaktor på bloddannende stamceller. I fravær af CD117/stamcellefaktorbinding er hæmatopoietiske stamceller, der i øjeblikket optager knoglemarvsnicherne hos SCID-patienter, udtømte.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Mattel Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Theodore B. Moore, M.D.
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D.
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher C. Dvorak, M.D.
    • Georgia
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Harry L. Malech, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 002215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christen L. Ebens, M.D., MPH
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph H. Oved, M.D.
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sharat Chandra, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Alle patientgrupper skal have:

  1. Typisk SCID som defineret af primære immundefektbehandlingskonsortier inklusive, men ikke begrænset til, følgende undertyper:

    1. T-, B+, NK-: IL-2Rcγ-deficient, JAK3-deficient
    2. T-, B-, NK+: RAG1/2 mangelfuld, Artemis-deficient
    3. T-, B+, NK+: IL7Ra-deficient, CD3-underenhed deficient, CD45-deficient OR Variant SCID med fraværende eller lav T-cellefunktion, Omenn syndrom, Leaky SCID, Retikulær dysgenese, Adenosindeaminase-mangel og Purin-nukleosid-deficiency-konsultation kan inkluderes efter phosphorylase. med lægemonitoren.
  2. Patienter med humant leukocytantigen (HLA) matchede relaterede eller ikke-beslægtede donorer
  3. Tilstrækkelig endeorganfunktion som defineret i undersøgelsesprotokol

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienter med akutte eller ukontrollerede infektioner
  2. Patienter, der modtager andre undersøgelsesmidler eller samtidig biologisk, kemoterapi eller strålebehandling
  3. Patienter med aktive maligniteter
  4. Aktiv GVHD inden for 6 måneder før tilmelding, eller på immunsuppressiv behandling for GVHD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Blodstamcelletransplantation med anti-CD117-konditionering
Studiet vil inkludere to grupper: Gruppe A: tidligere transplanterede SCID-patienter; Gruppe B: nydiagnosticeret SCID. Undersøgelsen planlægger at vurdere JSP191 i forskellige dosiskohorter. Patienterne vil modtage en enkelt dosis af intravenøst ​​JSP191-antistof efterfulgt af monitorering for antistofclearance. Når antistoffet er ryddet under et vist niveau, vil patienter modtage stamcelletransplantation og blive overvåget for hæmatopoietisk genopretning.
Biologisk: Humaniseret anti-CD117 monoklonalt antistof (JSP191)
Fremgangsmåde: enkelt intravenøs infusion af JSP191-antistof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Sikkerhed og tolerabilitet af JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter, der gennemgår HCT: bivirkninger
Tidsramme: Op til 5 år efter donorcelletransplantation (28 dages dosisbegrænsende toksicitetsperiode)
Antallet af forsøgspersoner, der oplever dosisbegrænsende toksicitet, herunder bivirkninger og alvorlige bivirkninger, vil blive vurderet.
Op til 5 år efter donorcelletransplantation (28 dages dosisbegrænsende toksicitetsperiode)
Fase 2: Effektivitet af JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter
Tidsramme: Op til 24 uger efter donorcelletransplantation
For at muliggøre engraftment af allogene CD34+ hæmatopoietiske celler, som bestemt ved CD15+ donor myeloid kimærisme
Op til 24 uger efter donorcelletransplantation
Fase 2: Effektivitet af JSP191 som konditioneringsterapi hos SCID-patienter
Tidsramme: Uge 36-104 efter donorcelletransplantation
For at muliggøre immunrekonstitution, som bestemt af produktionen af ​​naive T-celler
Uge 36-104 efter donorcelletransplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Ledende efterforsker: Theodore B. Moore, M.D., UCLA Mattel Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Ledende efterforsker: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Ledende efterforsker: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2016

Først opslået (Anslået)

15. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JAS-BMT-CP-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

De indsamlede data er til fremtidig offentliggørelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SCID

Kliniske forsøg med Humaniseret anti-CD117 monoklonalt antistof (JSP191)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner