Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

JSP191 protilátek Targeting Conditioning u SCID pacientů

23. července 2025 aktualizováno: Jasper Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti JSP191 pro kondicionování transplantace hematopoetických buněk k dosažení přihojení a imunitní rekonstituce u subjektů s SCID

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti protilátkového kondicionačního režimu, známého jako JSP191, u pacientů s těžkou kombinovanou imunitní nedostatečností podstupujících transplantaci krevních kmenových buněk

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti protilátkového kondicionačního režimu, známého jako JSP191, u pacientů s SCID podstupujících transplantaci krevních kmenových buněk. Transplantace krevních kmenových buněk nabízí jedinou potenciálně léčebnou terapii SCID.

Režim biologické úpravy, JSP191, je protilátka, která se váže na CD117. CD117 je receptor pro faktor kmenových buněk na buňkách tvořících krev. Vazba CD117 na faktor kmenových buněk je rozhodující pro přežití a udržení krvetvorných kmenových buněk. Vazba JSP191 na CD117 blokuje vazbu CD117 na faktor kmenových buněk na krvetvorných kmenových buňkách. V nepřítomnosti vazby CD117/faktor kmenových buněk jsou krvetvorné kmenové buňky, které v současné době okupují niky kostní dřeně u pacientů se SCID, vyčerpány.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Všechny skupiny pacientů musí mít:

  1. Typické SCID, jak je definováno konsorcii pro léčbu primárního selhání imunity, včetně, ale bez omezení na následující podtypy:

    1. T-, B+, NK-: deficit IL-2Rcy, deficit JAK3
    2. T-, B-, NK+: deficit RAG1/2, deficit Artemis
    3. T-, B+, NK+: deficit IL7Rα, deficit CD3 podjednotky, CD45 deficit NEBO Varianta SCID s nepřítomnou nebo nízkou funkcí T buněk, Omennův syndrom, Leaky SCID, retikulární dysgeneze, deficit adenosindeaminázy a deficit purinové nukleosid fosforylázy s lékařským monitorem.
  2. Pacienti s lidským leukocytárním antigenem (HLA) odpovídali příbuzným nebo nepříbuzným dárcům
  3. Přiměřená funkce koncového orgánu, jak je definováno v protokolu studie

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s jakoukoli akutní nebo nekontrolovanou infekcí
  2. Pacienti, kteří dostávají jakákoli jiná zkoumaná činidla nebo souběžnou biologickou, chemoterapii nebo radiační terapii
  3. Pacienti s aktivními malignitami
  4. Aktivní GVHD během 6 měsíců před zařazením nebo na imunosupresivní terapii GVHD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Transplantace krevních kmenových buněk s úpravou anti-CD117
Do studie budou zařazeny dvě skupiny: Skupina A: dříve transplantovaní SCID pacienti; Skupina B: nově diagnostikovaný SCID. Studie plánuje hodnocení JSP191 v různých dávkových kohortách. Pacienti dostanou jednu dávku intravenózní protilátky JSP191 s následným monitorováním clearance protilátky. Jakmile protilátka vymizí pod určitou hladinu, pacienti dostanou transplantaci kmenových buněk a budou sledováni z hlediska obnovy krvetvorby.
Biologický: Humanizovaná anti-CD117 monoklonální protilátka (JSP191)
Postup: jediná intravenózní infuze protilátky JSP191

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Bezpečnost a snášenlivost JSP191 jako kondicionační terapie u SCID pacientů podstupujících HCT: nežádoucí účinky
Časové okno: Až 5 let po transplantaci dárcovských buněk (28denní období toxicity omezující dávku)
Bude hodnocen počet subjektů, u kterých dochází k toxicitě omezující dávku, včetně nežádoucích jevů a závažných nežádoucích účinků.
Až 5 let po transplantaci dárcovských buněk (28denní období toxicity omezující dávku)
Fáze 2: Účinnost JSP191 jako kondicionační terapie u pacientů se SCID
Časové okno: Až 24 týdnů po transplantaci dárcovských buněk
Umožnit přihojení alogenních CD34+ hematopoetických buněk, jak je určeno myeloidním chimérismem dárců CD15+
Až 24 týdnů po transplantaci dárcovských buněk
Fáze 2: Účinnost JSP191 jako kondicionační terapie u pacientů se SCID
Časové okno: Týdny 36-104 po transplantaci dárcovských buněk
Umožnit imunitní rekonstituci, jak je stanoveno produkcí naivních T buněk
Týdny 36-104 po transplantaci dárcovských buněk

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jasper Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Vrchní vyšetřovatel: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Vrchní vyšetřovatel: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Vrchní vyšetřovatel: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

7. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

7. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JAS-BMT-CP-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Shromážděné údaje jsou pro budoucí zveřejnění

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SCID

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit