Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

JSP191 Antibody Targeting Conditioning hos SCID-pasienter

28. februar 2024 oppdatert av: Jasper Therapeutics, Inc.

En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til JSP191 for hematopoetisk celletransplantasjonskondisjonering for å oppnå engraftment og immunrekonstitusjon hos personer med SCID

En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av et antistoffbehandlingsregime, kjent som JSP191, hos pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt som gjennomgår blodstamcelletransplantasjon

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av et antistoffbehandlingsregime, kjent som JSP191, hos pasienter med SCID som gjennomgår blodstamcelletransplantasjon. Blodstamcelletransplantasjon er den eneste potensielt kurative behandlingen for SCID.

Det biologiske kondisjoneringsregimet, JSP191, er et antistoff som binder seg til CD117. CD117 er reseptoren for stamcellefaktor på bloddannende celler. CD117-binding til stamcellefaktor er avgjørende for overlevelse og vedlikehold av bloddannende stamceller. Bindingen av JSP191 til CD117 blokkerer CD117 fra binding til stamcellefaktor på bloddannende stamceller. I fravær av CD117/stamcellefaktorbinding, er hematopoietiske stamceller som for tiden okkuperer benmargsnisjene hos SCID-pasienter utarmet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Mattel Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Theodore B. Moore, M.D.
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D.
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher C. Dvorak, M.D.
    • Georgia
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Harry L. Malech, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 002215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christen L. Ebens, M.D., MPH
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph H. Oved, M.D.
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sharat Chandra, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Alle pasientgrupper må ha:

  1. Typisk SCID som definert av primære immunsviktbehandlingskonsortier inkludert, men ikke begrenset til, følgende undertyper:

    1. T-, B+, NK-: IL-2Rcγ-mangel, JAK3-mangel
    2. T-, B-, NK+: RAG1/2 mangelfull, Artemismangel
    3. T-, B+, NK+: IL7Ra-mangel, CD3-underenhet-mangel, CD45-mangel ELLER Variant SCID med fraværende eller lav T-cellefunksjon, Omenn syndrom, Leaky SCID, Retikulær dysgenese, Adenosindeaminase-mangel og Purin-nukleosid-mangel kan inkluderes etter konsultasjon med fosforylase. med medisinsk monitor.
  2. Pasienter med humant leukocyttantigen (HLA) matchet relaterte eller urelaterte donorer
  3. Tilstrekkelig endeorganfunksjon som definert i studieprotokollen

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med akutte eller ukontrollerte infeksjoner
  2. Pasienter som får andre undersøkelsesmidler, eller samtidig biologisk, kjemoterapi eller strålebehandling
  3. Pasienter med aktive maligniteter
  4. Aktiv GVHD innen 6 måneder før påmelding, eller på immunsuppressiv behandling for GVHD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Blodstamcelletransplantasjon med anti-CD117-kondisjonering
Studien vil inkludere to grupper: Gruppe A: tidligere transplanterte SCID-pasienter; Gruppe B: nydiagnostisert SCID. Studien planlegger å vurdere JSP191 i ulike dosekohorter. Pasienter vil få en enkeltdose intravenøst ​​JSP191-antistoff etterfulgt av overvåking for antistoffclearance. Når antistoffet har fjernet under et visst nivå, vil pasienter motta stamcelletransplantasjon og bli overvåket for hematopoetisk utvinning.
Biologisk: Humanisert anti-CD117 monoklonalt antistoff (JSP191)
Prosedyre: enkelt intravenøs infusjon av JSP191-antistoff

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Sikkerhet og tolerabilitet av JSP191 som kondisjoneringsterapi hos SCID-pasienter som gjennomgår HCT: bivirkninger
Tidsramme: Opptil 5 år etter donorcelletransplantasjon (28 dagers dosebegrensende toksisitetsperiode)
Antall personer som opplever dosebegrensende toksisiteter inkludert bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil bli vurdert.
Opptil 5 år etter donorcelletransplantasjon (28 dagers dosebegrensende toksisitetsperiode)
Fase 2: Effekt av JSP191 som kondisjoneringsterapi hos SCID-pasienter
Tidsramme: Opptil 24 uker etter donorcelletransplantasjon
For å muliggjøre engraftment av allogene CD34+ hematopoietiske celler, bestemt ved CD15+ donor myeloid chimerism
Opptil 24 uker etter donorcelletransplantasjon
Fase 2: Effekt av JSP191 som kondisjoneringsterapi hos SCID-pasienter
Tidsramme: Uke 36-104 etter donorcelletransplantasjon
For å muliggjøre immunrekonstitusjon, bestemt av produksjonen av naive T-celler
Uke 36-104 etter donorcelletransplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hovedetterforsker: Theodore B. Moore, M.D., UCLA Mattel Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hovedetterforsker: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Hovedetterforsker: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Hovedetterforsker: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2016

Først lagt ut (Antatt)

15. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

29. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JAS-BMT-CP-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Data som samles inn er for fremtidig publisering

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SCID

Kliniske studier på Humanisert anti-CD117 monoklonalt antistoff (JSP191)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere