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Condizionamento mirato agli anticorpi JSP191 nei pazienti con SCID

23 luglio 2025 aggiornato da: Jasper Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di JSP191 per il condizionamento del trapianto di cellule ematopoietiche per ottenere l'attecchimento e la ricostituzione immunitaria in soggetti con SCID

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un regime di condizionamento anticorpale, noto come JSP191, in pazienti con immunodeficienza combinata grave sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un regime di condizionamento anticorpale, noto come JSP191, in pazienti con SCID sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue. Il trapianto di cellule staminali del sangue offre l'unica terapia potenzialmente curativa per la SCID.

Il regime di condizionamento biologico, JSP191, è un anticorpo che si lega al CD117. CD117 è il recettore per il fattore delle cellule staminali sulle cellule che formano il sangue. Il legame del CD117 al fattore delle cellule staminali è fondamentale per la sopravvivenza e il mantenimento delle cellule staminali che formano il sangue. Il legame di JSP191 a CD117 impedisce a CD117 di legarsi a Stem Cell Factor sulle cellule staminali che formano il sangue. In assenza del legame CD117/Stem Cell Factor, le cellule staminali ematopoietiche che attualmente occupano le nicchie del midollo osseo nei pazienti con SCID sono esaurite.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Tutti i gruppi di pazienti devono avere:

  1. Tipica SCID come definita dai consorzi per il trattamento dell'immunodeficienza primaria, inclusi ma non limitati ai seguenti sottotipi:

    1. T-, B+, NK-: deficit di IL-2Rcγ, deficit di JAK3
    2. T-, B-, NK+: deficienza di RAG1/2, deficienza di Artemide
    3. T-, B+, NK+: deficienza di IL7Rα, deficienza della subunità CD3, deficienza di CD45 O SCID variante con funzione delle cellule T assente o ridotta, sindrome di Omenn, Leaky SCID, disgenesia reticolare, deficienza di adenosina deaminasi e deficienza di fosforilasi del nucleoside purinico possono essere incluse dopo consultazione con il monitor medico.
  2. Pazienti con antigene leucocitario umano (HLA) abbinati a donatori correlati o non correlati
  3. Adeguata funzione dell'organo terminale come definita nel protocollo di studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pazienti con qualsiasi infezione acuta o incontrollata
  2. - Pazienti che ricevono qualsiasi altro agente sperimentale o concomitante terapia biologica, chemioterapica o radioterapica
  3. Pazienti con neoplasie attive
  4. GVHD attivo entro 6 mesi prima dell'arruolamento o in terapia immunosoppressiva per GVHD

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali del sangue con condizionamento anti-CD117
Lo studio arruolerà due gruppi: Gruppo A: pazienti SCID precedentemente trapiantati; Gruppo B: SCID di nuova diagnosi. Lo studio prevede di valutare JSP191 in diverse coorti di dose. I pazienti riceveranno una singola dose di anticorpo JSP191 per via endovenosa seguita dal monitoraggio della clearance dell'anticorpo. Una volta che l'anticorpo si è eliminato al di sotto di un certo livello, i pazienti riceveranno un trapianto di cellule staminali e saranno monitorati per il recupero ematopoietico.
Biologico: Anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD117 (JSP191)
Procedura: singola infusione endovenosa di anticorpo JSP191

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: sicurezza e tollerabilità di JSP191 come terapia di condizionamento nei pazienti SCID sottoposti a HCT: eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo il trapianto di cellule del donatore (periodo di tossicità limitante la dose di 28 giorni)
Verrà valutato il numero di soggetti che manifestano tossicità dose-limitanti, inclusi eventi avversi ed eventi avversi gravi.
Fino a 5 anni dopo il trapianto di cellule del donatore (periodo di tossicità limitante la dose di 28 giorni)
Fase 2: Efficacia di JSP191 come terapia di condizionamento nei pazienti con SCID
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane dopo il trapianto di cellule del donatore
Per consentire l'attecchimento di cellule ematopoietiche CD34+ allogeniche, come determinato dal chimerismo mieloide del donatore CD15+
Fino a 24 settimane dopo il trapianto di cellule del donatore
Fase 2: Efficacia di JSP191 come terapia di condizionamento nei pazienti con SCID
Lasso di tempo: Settimane 36-104 dopo il trapianto di cellule del donatore
Per consentire la ricostituzione immunitaria, come determinato dalla produzione di cellule T naive
Settimane 36-104 dopo il trapianto di cellule del donatore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Investigatore principale: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Investigatore principale: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Investigatore principale: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Investigatore principale: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigatore principale: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Investigatore principale: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Investigatore principale: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Investigatore principale: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Investigatore principale: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Investigatore principale: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

7 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

7 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

15 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JAS-BMT-CP-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati raccolti sono per la pubblicazione futura

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SCIDE

Prove cliniche su Anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD117 (JSP191)

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