Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie ukierunkowane na przeciwciała JSP191 u pacjentów z SCID

23 lipca 2025 zaktualizowane przez: Jasper Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność JSP191 w kondycjonowaniu przeszczepu komórek krwiotwórczych w celu uzyskania wszczepienia i odtworzenia odporności u pacjentów z SCID

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności schematu kondycjonowania przeciwciał, znanego jako JSP191, u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych krwi

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności schematu kondycjonowania przeciwciał, znanego jako JSP191, u pacjentów z SCID poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych krwi. Przeszczep komórek macierzystych krwi oferuje jedyną potencjalnie leczniczą terapię SCID.

Schemat biologicznego kondycjonowania, JSP191, jest przeciwciałem, które wiąże się z CD117. CD117 jest receptorem dla czynnika komórek macierzystych na komórkach krwiotwórczych. Wiązanie CD117 z czynnikiem komórek macierzystych ma kluczowe znaczenie dla przeżycia i utrzymania krwiotwórczych komórek macierzystych. Wiązanie JSP191 z CD117 blokuje CD117 przed wiązaniem się z czynnikiem komórek macierzystych na krwiotwórczych komórkach macierzystych. W przypadku braku wiązania CD117/czynnika komórek macierzystych krwiotwórcze komórki macierzyste, które obecnie zajmują nisze szpiku kostnego u pacjentów z SCID, są wyczerpane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Wszystkie grupy pacjentów muszą mieć:

  1. Typowy SCID zdefiniowany przez Konsorcja ds. leczenia pierwotnego niedoboru odporności, w tym między innymi następujące podtypy:

    1. T-, B+, NK-: niedobór IL-2Rcγ, niedobór JAK3
    2. T-, B-, NK+: niedobór RAG1/2, niedobór Artemidy
    3. T-, B+, NK+: niedobór IL7Rα, niedobór podjednostki CD3, niedobór CD45 LUB Wariant SCID z brakiem lub niską funkcją limfocytów T, zespół Omenna, nieszczelny SCID, dysgenezja siatkowata, niedobór deaminazy adenozyny i niedobór fosforylazy nukleozydów purynowych można uwzględnić po konsultacji z monitorem medycznym.
  2. Pacjenci z dopasowanym antygenem ludzkich leukocytów (HLA) od dawców spokrewnionych lub niespokrewnionych
  3. Odpowiednia funkcja narządów końcowych, jak zdefiniowano w protokole badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z ostrymi lub niekontrolowanymi zakażeniami
  2. Pacjenci otrzymujący jakiekolwiek inne badane środki lub równoczesną terapię biologiczną, chemioterapię lub radioterapię
  3. Pacjenci z aktywnymi nowotworami złośliwymi
  4. Aktywna GVHD w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub w trakcie leczenia immunosupresyjnego GVHD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych krwi z kondycjonowaniem anty-CD117
Do badania zostaną włączone dwie grupy: Grupa A: pacjenci z SCID po wcześniejszym przeszczepie; Grupa B: nowo zdiagnozowany SCID. Badanie planuje ocenę JSP191 w różnych kohortach dawkowania. Pacjenci otrzymają dożylnie pojedynczą dawkę przeciwciała JSP191, a następnie monitorować klirens przeciwciał. Gdy poziom przeciwciał spadnie poniżej pewnego poziomu, pacjenci otrzymają przeszczep komórek macierzystych i będą monitorowani pod kątem powrotu do zdrowia układu krwiotwórczego.
Biologiczny: Humanizowane przeciwciało monoklonalne anty-CD117 (JSP191)
Procedura: pojedynczy wlew dożylny przeciwciała JSP191

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Bezpieczeństwo i tolerancja JSP191 jako terapii kondycjonującej u pacjentów z SCID poddawanych HCT: zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 5 lat po przeszczepieniu komórek dawcy (28-dniowy okres toksyczności ograniczającej dawkę)
Oceniona zostanie liczba osobników doświadczających toksyczności ograniczającej dawkę, w tym zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych.
Do 5 lat po przeszczepieniu komórek dawcy (28-dniowy okres toksyczności ograniczającej dawkę)
Faza 2: Skuteczność JSP191 jako terapii kondycjonującej u pacjentów z SCID
Ramy czasowe: Do 24 tygodni po przeszczepie komórek dawcy
Aby umożliwić wszczepienie allogenicznych komórek krwiotwórczych CD34+, jak określono na podstawie chimeryzmu mieloidalnego dawcy CD15+
Do 24 tygodni po przeszczepie komórek dawcy
Faza 2: Skuteczność JSP191 jako terapii kondycjonującej u pacjentów z SCID
Ramy czasowe: Tygodnie 36-104 po przeszczepie komórek dawcy
Aby umożliwić rekonstytucję immunologiczną, określoną przez produkcję naiwnych limfocytów T
Tygodnie 36-104 po przeszczepie komórek dawcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Główny śledczy: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Główny śledczy: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Główny śledczy: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Główny śledczy: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Główny śledczy: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Główny śledczy: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Główny śledczy: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Główny śledczy: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Główny śledczy: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

15 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JAS-BMT-CP-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Zebrane dane są do przyszłej publikacji

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SCID

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj