JSP191 Antitest célzású kondicionálás SCID-betegeknél
2025. július 23. frissítette: Jasper Therapeutics, Inc.
1/2. fázisú vizsgálat a JSP191 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére hematopoietikus sejttranszplantációs kondicionálásra a beültetés és az immunrendszer helyreállítása érdekében SCID-ben szenvedő betegeknél
1/2 fázisú vizsgálat a JSP191 néven ismert antitest-kondicionáló kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére olyan súlyos kombinált immunhiányban szenvedő betegeknél, akik vér-őssejt-transzplantáción esnek át.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
1/2. fázisú vizsgálat a JSP191 néven ismert antitest-kondicionáló séma biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére olyan SCID-ben szenvedő betegeknél, akik vér-őssejt-transzplantáción esnek át. A vér-őssejt-transzplantáció az egyetlen potenciálisan gyógyító terápia a SCID számára.
A biológiai kondicionálási rend, a JSP191, egy olyan antitest, amely kötődik a CD117-hez. A CD117 a vérképző sejtek őssejt-faktorának receptora. A CD117 őssejtfaktorhoz való kötődése kritikus fontosságú a vérképző őssejtek túlélése és fenntartása szempontjából. A JSP191 kötődése a CD117-hez megakadályozza, hogy a CD117 kötődjön a vérképző őssejteken lévő őssejtfaktorhoz. A CD117/Stem Cell Factor kötődés hiányában a hematopoietikus őssejtek, amelyek jelenleg a SCID-s betegek csontvelői réseit foglalják el, kimerültek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Benioff's Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év és régebbi (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
Minden betegcsoportnak rendelkeznie kell:
Tipikus SCID az elsődleges immunhiány-kezelési konzorcium meghatározása szerint, beleértve, de nem kizárólagosan, a következő altípusokat:
- T-, B+, NK-: IL-2Rcγ hiányos, JAK3 hiányos
- T-, B-, NK+: RAG1/2 hiányos, Artemisz-hiányos
- T-, B+, NK+: IL7Rα-hiányos, CD3-alegység-hiányos, CD45-hiányos VAGY SCID-variáns hiányzó vagy alacsony T-sejt-funkcióval, Omenn-szindróma, Leaky SCID, Reticularis dysgenesis, adenozin-deamináz-hiány és purin-nukleozid-foszfor-hiányos konzultáció után lehetséges az orvosi monitorral.
- A humán leukocita antigénnel (HLA) rendelkező betegek rokon vagy nem rokon donorokat találtak
- Megfelelő végszervműködés a vizsgálati protokollban meghatározottak szerint
Főbb kizárási kritériumok:
- Bármilyen akut vagy kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek
- Bármilyen más vizsgálati szert vagy egyidejű biológiai, kemoterápiát vagy sugárterápiát kapó betegek
- Aktív rosszindulatú daganatos betegek
- Aktív GVHD a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül, vagy a GVHD immunszuppresszív terápiája
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Vér-őssejt transzplantáció anti-CD117 kondicionálással
A vizsgálat két csoportot von be: A csoport: korábban átültetett SCID betegek; B csoport: újonnan diagnosztizált SCID.
A tanulmány a JSP191 különböző dóziscsoportokban történő értékelését tervezi.
A betegek egyetlen adag intravénás JSP191 antitestet kapnak, amelyet az ellenanyag-kiürülés monitorozása követ.
Amint az antitest egy bizonyos szint alá csökken, a betegek őssejt-transzplantációt kapnak, és a vérképzőszervi helyreállást monitorozzák.
|
Eljárás: JSP191 antitest egyszeri intravénás infúziója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. fázis: A JSP191 biztonságossága és tolerálhatósága kondicionáló terápiaként HCT-n átesett SCID-betegeknél: nemkívánatos események
Időkeret: Legfeljebb 5 évig a donorsejt transzplantáció után (28 napos dóziskorlátozó toxicitási időszak)
|
Fel kell mérni azon alanyok számát, akik dóziskorlátozó toxicitást tapasztalnak, beleértve a nemkívánatos eseményeket és a súlyos nemkívánatos eseményeket.
|
Legfeljebb 5 évig a donorsejt transzplantáció után (28 napos dóziskorlátozó toxicitási időszak)
|
|
2. fázis: A JSP191 hatékonysága kondicionáló terápiaként SCID-betegeknél
Időkeret: Legfeljebb 24 héttel a donorsejt-átültetés után
|
Az allogén CD34+ hematopoietikus sejtek beültetésének lehetővé tétele, a CD15+ donor mieloid kimérizmusa alapján
|
Legfeljebb 24 héttel a donorsejt-átültetés után
|
|
2. fázis: A JSP191 hatékonysága kondicionáló terápiaként SCID-betegeknél
Időkeret: A donorsejt-átültetést követő 36-104. hét
|
Az immunrendszer helyreállításának lehetővé tétele, amelyet a naiv T-sejtek termelése határoz meg
|
A donorsejt-átültetést követő 36-104. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
- Kutatásvezető: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
- Kutatásvezető: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
- Kutatásvezető: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
- Kutatásvezető: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Kutatásvezető: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
- Kutatásvezető: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
- Kutatásvezető: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
- Kutatásvezető: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
- Kutatásvezető: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
- Kutatásvezető: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. március 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. július 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. július 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. november 9.
Első közzététel (Becsült)
2016. november 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Immunhiányos szindrómák
- DNS-javítás-hiányos rendellenességek
- Súlyos kombinált immunhiány
- Immunológiai tényezők
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Antitestek
- Antitestek, monoklonális
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- JAS-BMT-CP-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az összegyűjtött adatok későbbi közzétételre szolgálnak
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .