Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

JSP191 Antilichaamgerichte conditionering bij SCID-patiënten

23 juli 2025 bijgewerkt door: Jasper Therapeutics, Inc.

Een fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van JSP191 voor hematopoëtische celtransplantatieconditionering te evalueren om implantatie en immuunherstel te bereiken bij proefpersonen met SCID

Een fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een antilichaamconditioneringsregime, bekend als JSP191, bij patiënten met ernstige gecombineerde immuundeficiëntie die een bloedstamceltransplantatie ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een antilichaamconditioneringsregime, bekend als JSP191, bij patiënten met SCID die een bloedstamceltransplantatie ondergaan. Bloedstamceltransplantatie biedt de enige potentieel curatieve therapie voor SCID.

Het biologische conditioneringsregime, JSP191, is een antilichaam dat bindt aan CD117. CD117 is de receptor voor stamcelfactor op bloedvormende cellen. CD117-binding aan stamcelfactor is van cruciaal belang voor overleving en instandhouding van bloedvormende stamcellen. De binding van JSP191 aan CD117 blokkeert CD117 van binding aan stamcelfactor op bloedvormende stamcellen. Bij afwezigheid van CD117/stamcelfactorbinding zijn hematopoëtische stamcellen die momenteel de beenmergniches bij SCID-patiënten bezetten uitgeput.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Alle patiëntengroepen moeten beschikken over:

  1. Typische SCID zoals gedefinieerd door Primary Immune Deficiency Treatment Consortia, inclusief maar niet beperkt tot de volgende subtypes:

    1. T-, B+, NK-: IL-2Rcγ-deficiënt, JAK3-deficiënt
    2. T-, B-, NK+: RAG1/2 deficiënt, Artemis-deficiënt
    3. T-, B+, NK+: IL7Rα-deficiëntie, CD3-subeenheiddeficiëntie, CD45-deficiëntie OF Variant SCID met afwezige of lage T-celfunctie, Omenn-syndroom, Leaky SCID, Reticulaire dysgenese, Adenosinedeaminasedeficiëntie en Purinenucleosidefosforylasedeficiëntie kunnen na overleg worden opgenomen met de medische monitor.
  2. Patiënten met humaan leukocytenantigeen (HLA) kwamen overeen met verwante of niet-verwante donoren
  3. Adequate eindorgaanfunctie zoals gedefinieerd in het onderzoeksprotocol

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met acute of ongecontroleerde infecties
  2. Patiënten die andere onderzoeksmiddelen krijgen, of gelijktijdige biologische, chemotherapie of bestralingstherapie
  3. Patiënten met actieve maligniteiten
  4. Actieve GVHD binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving, of op immunosuppressieve therapie voor GVHD

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bloedstamceltransplantatie met anti-CD117-conditionering
De studie zal twee groepen inschrijven: Groep A: eerder getransplanteerde SCID-patiënten; Groep B: nieuw gediagnosticeerde SCID. De studie is van plan om JSP191 in verschillende dosiscohorten te beoordelen. Patiënten krijgen een enkele dosis intraveneus JSP191-antilichaam, gevolgd door controle op antilichaamklaring. Zodra het antilichaam onder een bepaald niveau is verdwenen, krijgen patiënten stamceltransplantatie en worden ze gecontroleerd op hematopoëtisch herstel.
Biologisch: Gehumaniseerd anti-CD117 monoklonaal antilichaam (JSP191)
Procedure: eenmalige intraveneuze infusie van JSP191-antilichaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1: Veiligheid en verdraagbaarheid van JSP191 als conditioneringstherapie bij SCID-patiënten die HCT ondergaan: bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na donorceltransplantatie (28 dagen dosisbeperkende toxiciteitsperiode)
Het aantal proefpersonen dat dosisbeperkende toxiciteit ervaart, waaronder bijwerkingen en ernstige bijwerkingen, zal worden beoordeeld.
Tot 5 jaar na donorceltransplantatie (28 dagen dosisbeperkende toxiciteitsperiode)
Fase 2: Werkzaamheid van JSP191 als conditioneringstherapie bij SCID-patiënten
Tijdsspanne: Tot 24 weken na donorceltransplantatie
Om implantatie van allogene CD34+ hematopoietische cellen mogelijk te maken, zoals bepaald door CD15+ donor myeloïde chimerisme
Tot 24 weken na donorceltransplantatie
Fase 2: Werkzaamheid van JSP191 als conditioneringstherapie bij SCID-patiënten
Tijdsspanne: Weken 36-104 na donorceltransplantatie
Om immuunreconstitutie mogelijk te maken, zoals bepaald door de productie van naïeve T-cellen
Weken 36-104 na donorceltransplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jasper Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hoofdonderzoeker: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hoofdonderzoeker: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Hoofdonderzoeker: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Hoofdonderzoeker: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Hoofdonderzoeker: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Hoofdonderzoeker: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 november 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

15 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JAS-BMT-CP-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De verzamelde gegevens zijn voor toekomstige publicatie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren