JSP191-vasta-ainekohdistushoito SCID-potilailla
keskiviikko 23. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Jasper Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1/2 tutkimus JSP191:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi hematopoieettisten solujen transplantaation ehdolla siirrännäisen ja immuunireaktion saavuttamiseksi potilailla, joilla on SCID
Vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin JSP191-nimisen vasta-ainehoito-ohjelman turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on vaikea yhdistetty immuunivajaus ja joille tehdään veren kantasolusiirto
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin JSP191-nimisen vasta-ainehoito-ohjelman turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa SCID-potilailla, joille tehdään veren kantasolusiirto. Veren kantasolusiirto on ainoa mahdollisesti parantava hoito SCID:lle.
Biologinen hoito-ohjelma, JSP191, on vasta-aine, joka sitoutuu CD117:ään. CD117 on kantasolutekijän reseptori verta muodostavissa soluissa. CD117:n sitoutuminen kantasolutekijään on kriittistä verta muodostavien kantasolujen selviytymiselle ja ylläpidolle. JSP191:n sitoutuminen CD117:ään estää CD117:ää sitoutumasta kantasolutekijään verta muodostavissa kantasoluissa. CD117/kantasolutekijän sitoutumisen puuttuessa hematopoieettiset kantasolut, jotka tällä hetkellä miehittävät SCID-potilaiden luuytimen markkinaraon, ovat ehtyneet.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Benioff's Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Kaikilla potilasryhmillä tulee olla:
Primary Immune Deficiency Treatment Consortioiden määrittelemä tyypillinen SCID, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat alatyypit:
- T-, B+, NK-: IL-2Rcy-puutos, JAK3-puutos
- T-, B-, NK+: RAG1/2 puutteellinen, Artemis-puutos
- T-, B+, NK+: IL7Rα-puutos, CD3-alayksikkö puutteellinen, CD45-puutos TAI SCID-variantti, jossa T-solujen toiminta puuttuu tai on alhainen, Omennin oireyhtymä, vuotava SCID, retikulaarinen dysgeneesi, adenosiinideaminaasipuutos ja puriininukleosidifosforia voidaan sisällyttää konsultaation jälkeen lääketieteellisen näytön kanssa.
- Potilaat, joilla oli ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) vastaavat sukulaisia tai ei-sukulaisia luovuttajia
- Riittävä pääteelimen toiminta tutkimusprotokollan mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on akuutteja tai hallitsemattomia infektioita
- Potilaat, jotka saavat muita tutkimusaineita tai samanaikaisesti biologista, kemoterapiaa tai sädehoitoa
- Potilaat, joilla on aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia
- Aktiivinen GVHD 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tai GVHD:n immunosuppressiivisessa hoidossa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Veren kantasolusiirto anti-CD117-käsittelyllä
Tutkimukseen otetaan mukaan kaksi ryhmää: Ryhmä A: aiemmin siirretyt SCID-potilaat; Ryhmä B: äskettäin diagnosoitu SCID.
Tutkimuksessa on tarkoitus arvioida JSP191 eri annoskohorteissa.
Potilaat saavat kerta-annoksen suonensisäistä JSP191-vasta-ainetta, jota seuraa vasta-aineen puhdistuman seuranta.
Kun vasta-aine on poistunut tietyn tason alapuolelle, potilaat saavat kantasolusiirron ja hematopoieettista palautumista seurataan.
|
Toimenpide: yksi suonensisäinen JSP191-vasta-aineen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1: JSP191:n turvallisuus ja siedettävyys hoitavana hoitona SCID-potilailla, joille tehdään HCT: haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta luovuttajasolusiirron jälkeen (28 päivän annosta rajoittava myrkyllisyysjakso)
|
Annosta rajoittavia toksisuuksia, mukaan lukien haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat, kokevien potilaiden lukumäärä arvioidaan.
|
Jopa 5 vuotta luovuttajasolusiirron jälkeen (28 päivän annosta rajoittava myrkyllisyysjakso)
|
|
Vaihe 2: JSP191:n teho hoitona SCID-potilailla
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa luovuttajasolusiirron jälkeen
|
Mahdollistaa allogeenisten CD34+-hematopoieettisten solujen istuttamisen CD15+-luovuttajan myeloidikimerismin perusteella
|
Jopa 24 viikkoa luovuttajasolusiirron jälkeen
|
|
Vaihe 2: JSP191:n teho hoitona SCID-potilailla
Aikaikkuna: Viikot 36-104 luovuttajasolusiirron jälkeen
|
Immuunijärjestelmän uudelleenmuodostumisen mahdollistaminen naiivien T-solujen tuotannon perusteella
|
Viikot 36-104 luovuttajasolusiirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
- Päätutkija: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
- Päätutkija: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
- Päätutkija: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
- Päätutkija: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Päätutkija: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
- Päätutkija: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
- Päätutkija: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
- Päätutkija: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
- Päätutkija: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
- Päätutkija: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 15. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Vaikea yhdistetty immuunipuutos
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Vasta-aineet
- Vasta-aineet, monoklonaaliset
Muut tutkimustunnusnumerot
- JAS-BMT-CP-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Kerätyt tiedot on tarkoitus julkaista myöhemmin
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .