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Acondicionamiento dirigido al anticuerpo JSP191 en pacientes con SCID

23 de julio de 2025 actualizado por: Jasper Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de JSP191 para el condicionamiento del trasplante de células hematopoyéticas para lograr el injerto y la reconstitución inmunitaria en sujetos con SCID

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de un régimen de acondicionamiento de anticuerpos, conocido como JSP191, en pacientes con inmunodeficiencia combinada grave que se someten a un trasplante de células madre sanguíneas

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de un régimen de acondicionamiento de anticuerpos, conocido como JSP191, en pacientes con SCID que se someten a un trasplante de células madre sanguíneas. El trasplante de células madre sanguíneas ofrece la única terapia potencialmente curativa para SCID.

El régimen de acondicionamiento biológico, JSP191, es un anticuerpo que se une a CD117. CD117 es el receptor del Stem Cell Factor en las células formadoras de sangre. La unión de CD117 a Stem Cell Factor es fundamental para la supervivencia y el mantenimiento de las células madre formadoras de sangre. La unión de JSP191 a CD117 impide que CD117 se una al factor de células madre en las células madre formadoras de sangre. En ausencia de la unión del factor de células madre/CD117, las células madre hematopoyéticas que actualmente ocupan los nichos de la médula ósea en pacientes con SCID se agotan.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff's Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Todos los grupos de pacientes deben tener:

  1. SCID típico según lo definido por los Consorcios de Tratamiento de la Inmunodeficiencia Primaria que incluyen, entre otros, los siguientes subtipos:

    1. T-, B+, NK-: deficiencia de IL-2Rcγ, deficiencia de JAK3
    2. T-, B-, NK+: RAG1/2 deficiente, Artemis-deficiente
    3. T-, B+, NK+: deficiencia de IL7Rα, deficiencia de subunidad CD3, deficiencia de CD45 O SCID variante con función de células T ausente o baja, síndrome de Omenn, SCID con fugas, disgenesia reticular, deficiencia de adenosina desaminasa y deficiencia de nucleósido de purina fosforilasa pueden incluirse después de la consulta con el monitor médico.
  2. Pacientes con antígeno leucocitario humano (HLA) compatible con donantes relacionados o no relacionados
  3. Función adecuada del órgano diana según se define en el protocolo del estudio

Criterios clave de exclusión:

  1. Pacientes con cualquier infección aguda o no controlada
  2. Pacientes que reciben cualquier otro agente en investigación, o terapia biológica, quimioterapia o radioterapia concurrentes
  3. Pacientes con neoplasias malignas activas
  4. GVHD activo dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción, o en terapia inmunosupresora para GVHD

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Trasplante de células madre sanguíneas con acondicionamiento anti-CD117
El estudio inscribirá a dos grupos: Grupo A: pacientes SCID previamente trasplantados; Grupo B: SCID recién diagnosticada. El estudio planea evaluar JSP191 en diferentes cohortes de dosis. Los pacientes recibirán una dosis única de anticuerpo JSP191 por vía intravenosa seguida de un control de la eliminación de anticuerpos. Una vez que el anticuerpo haya desaparecido por debajo de cierto nivel, los pacientes recibirán un trasplante de células madre y serán monitoreados para la recuperación hematopoyética.
Biológico: Anticuerpo monoclonal anti-CD117 humanizado (JSP191)
Procedimiento: infusión intravenosa única de anticuerpo JSP191

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1: seguridad y tolerabilidad de JSP191 como terapia de acondicionamiento en pacientes con SCID sometidos a TCH: eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después del trasplante de células del donante (período de toxicidad límite de dosis de 28 días)
Se evaluará el número de sujetos que experimenten toxicidades limitantes de la dosis, incluidos eventos adversos y eventos adversos graves.
Hasta 5 años después del trasplante de células del donante (período de toxicidad límite de dosis de 28 días)
Fase 2: Eficacia de JSP191 como terapia de acondicionamiento en pacientes con SCID
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas después del trasplante de células del donante
Para permitir el injerto de células hematopoyéticas CD34+ alogénicas, según lo determinado por el quimerismo mieloide del donante CD15+
Hasta 24 semanas después del trasplante de células del donante
Fase 2: Eficacia de JSP191 como terapia de acondicionamiento en pacientes con SCID
Periodo de tiempo: Semanas 36-104 posteriores al trasplante de células del donante
Para permitir la reconstitución inmune, según lo determinado por la producción de células T vírgenes
Semanas 36-104 posteriores al trasplante de células del donante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jasper Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Neena Kapoor, M.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Investigador principal: Rajni A. Agarwal-Hashmi, M.D., Lucile Packard Children's Hospital
  • Investigador principal: Christopher C. Dvorak, M.D., UCSF Benioff's Children's Hospital
  • Investigador principal: Joseph H. Oved, M.D., Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Investigador principal: Sharat Chandra, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Christen L Ebens, M.D., MPH, University of Minnesota
  • Investigador principal: Harry L Malech, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
  • Investigador principal: Shanmuganathan Chandrakasan, M.D., Children's Healthcare of Atlanta
  • Investigador principal: Elizabeth D Hicks, M.D., Children's National Research Institute
  • Investigador principal: Susan Prockop, M.D., Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Theodore B. Moore, M.D., University of California, Los Angeles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

7 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

7 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

15 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JAS-BMT-CP-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos recopilados son para publicación futura.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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