全色盲的基因治疗 (CNGB3) (CNGB3)
2021年1月18日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
重组腺相关病毒载体 (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) 的开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验，用于因 CNGB3 缺陷导致的成人和儿童全色盲的基因治疗
AAV-CNGB3视网膜基因治疗全色盲患者的临床试验
研究概览
详细说明
CNGB3视网膜基因治疗全色盲患者
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年满 3 岁或以上
- 由视网膜专家（CI 或 PI）确认患有全色盲
排除标准：
- 是怀孕或哺乳的女性
- 在过去 6 个月内参加过另一项涉及眼部疾病研究性药物治疗的研究
- 有任何其他 CI/PI 认为不适合参加试验的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：生物-低剂量 AAV - CNGB3
单次低剂量范围 AAV 的视网膜下给药 - CNGB3
|
AAV-CNGB3不同剂量的比较
|
|
实验性的：生物中剂量 AAV - CNGB3
单次中等剂量范围 AAV 的视网膜下给药 - CNGB3
|
AAV-CNGB3不同剂量的比较
|
|
实验性的：生物高剂量 AAV - CNGB3
单次高剂量范围 AAV 的视网膜下给药 - CNGB3
|
AAV-CNGB3不同剂量的比较
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与治疗相关的不良事件发生率
大体时间：6个月
|
安全性定义为不存在与 ATIMP 相关的安全事件
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改善视觉功能
大体时间：6个月
|
通过视觉评估评估视觉功能的改善
|
6个月
|
|
改善视网膜功能
大体时间：6个月
|
通过视觉评估评估视网膜功能的改善
|
6个月
|
|
改善生活质量
大体时间：6个月
|
生活质量将通过 QoL 问卷进行衡量
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James Bainbridge, Prof、Chief Investigator
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月16日
初级完成 (实际的)
2019年10月25日
研究完成 (实际的)
2019年10月25日
研究注册日期
首次提交
2016年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月19日
首次发布 (估计)
2016年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月18日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
AAV-CNGB3的临床试验
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester终止
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited完全的