Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor achromatopsie (CNGB3) (CNGB3)

18 januari 2021 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd

Een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) voor gentherapie bij volwassenen en kinderen met achromatopsie als gevolg van defecten in CNGB3

Een klinische studie van AAV - CNGB3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CNGB3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 3 jaar of ouder zijn
  • Achromatopsie laten bevestigen door een netvliesspecialist (CI of PI)

Uitsluitingscriteria:

  • Zijn vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • In de afgelopen 6 maanden hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie met een experimentele medicinale therapie voor oogaandoeningen
  • Een andere aandoening hebben die volgens de CI/PI hen ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Biologisch-Lage dosis AAV - CNGB3
Subretinale toediening van een enkele lage dosis van bereik AAV - CNGB3
Biologisch: AAV - CNGB3
Vergelijking van verschillende doseringen van AAV-CNGB3
Experimenteel: Biologisch-medium dosis AAV - CNGB3
Subretinale toediening van een enkele middelgrote dosis van bereik AAV - CNGB3
Biologisch: AAV - CNGB3
Vergelijking van verschillende doseringen van AAV-CNGB3
Experimenteel: Biologisch-hoge dosis AAV - CNGB3
Subretinale toediening van een enkele hoge dosis van bereik AAV - CNGB3
Biologisch: AAV - CNGB3
Vergelijking van verschillende doseringen van AAV-CNGB3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden
Veiligheid wordt gedefinieerd als de afwezigheid van ATIMP-gerelateerde veiligheidsgebeurtenissen
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de visuele functie
Tijdsspanne: 6 maanden
Verbeteringen in visuele functie zoals beoordeeld door visuele beoordeling
6 maanden
Verbetering van de netvliesfunctie
Tijdsspanne: 6 maanden
Verbeteringen in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door visuele beoordeling
6 maanden
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden
De kwaliteit van leven wordt gemeten met de KvL-vragenlijst
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Medewerkers

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

23 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AAV - CNGB3

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren