Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for Achromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18. januar 2021 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

En åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) for genterapi av voksne og barn med akromatopsi på grunn av defekter i CNGB3

En klinisk studie av AAV - CNGB3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsia

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CNGB3 retinal genterapi for pasienter med achromatopsi

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er 3 år eller eldre
  • Få achromatopsi bekreftet av en netthinnespesialist (CI eller PI)

Ekskluderingskriterier:

  • Er kvinner som er gravide eller ammer
  • Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesmedisinsk behandling for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene
  • Har andre forhold som CI/PI anser som gjør dem upassende for å delta i rettssaken

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Biologisk-Lavdose AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt lav dose av området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning av forskjellige doser av AAV-CNGB3
Eksperimentell: Biologisk middels dose AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt middels dose av området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning av forskjellige doser av AAV-CNGB3
Eksperimentell: Biologisk høydose AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enkelt høy dose av området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning av forskjellige doser av AAV-CNGB3

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser relatert til behandlingen
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhet er definert som fravær av ATIMP-relaterte sikkerhetshendelser
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av visuell funksjon
Tidsramme: 6 måneder
Forbedringer i visuell funksjon vurdert ved visuell vurdering
6 måneder
Forbedring av netthinnefunksjonen
Tidsramme: 6 måneder
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved visuell vurdering
6 måneder
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Livskvalitet vil bli målt med QoL-spørreskjemaet
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

25. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

25. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

23. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AAV - CNGB3

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere