Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия ахроматопсии (CNGB3) (CNGB3)

18 января 2021 г. обновлено: MeiraGTx UK II Ltd

Открытое многоцентровое исследование фазы I/II с повышением дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) для генной терапии взрослых и детей с ахроматопсией вследствие дефектов в CNGB3

Клинические испытания генной терапии сетчатки AAV - CNGB3 для пациентов с ахроматопсией

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Генная терапия сетчатки CNGB3 для пациентов с ахроматопсией

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 3 года и старше
  • Наличие ахроматопсии, подтвержденной специалистом по сетчатке (CI или PI)

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие женщины
  • Участвовали в другом научном исследовании, включающем экспериментальную лекарственную терапию глазных заболеваний в течение последних 6 месяцев.
  • Имеют какое-либо другое состояние, которое, по мнению CI/PI, делает их неприемлемыми для участия в испытании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Биологически-низкая доза AAV - CNGB3
Субретинальное введение разовой низкой дозы диапазона AAV - CNGB3
Биологический: ААВ - CNGB3
Сравнение различных дозировок AAV-CNGB3
Экспериментальный: Биосредовая доза AAV - CNGB3
Субретинальное введение однократной средней дозы диапазона AAV - CNGB3
Биологический: ААВ - CNGB3
Сравнение различных дозировок AAV-CNGB3
Экспериментальный: Биологически-высокая доза AAV - CNGB3
Субретинальное введение однократной высокой дозы диапазона AAV - CNGB3
Биологический: ААВ - CNGB3
Сравнение различных дозировок AAV-CNGB3

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 6 месяцев
Безопасность определяется как отсутствие событий безопасности, связанных с ATIMP.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение зрительной функции
Временное ограничение: 6 месяцев
Улучшение зрительной функции по оценке визуальной оценки
6 месяцев
Улучшение функции сетчатки
Временное ограничение: 6 месяцев
Улучшение функции сетчатки по оценке визуальной оценки
6 месяцев
Улучшение качества жизни
Временное ограничение: 6 месяцев
Качество жизни будет измеряться опросником QoL
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MeiraGTx UK II Ltd

Соавторы

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Следователи

  • Главный следователь: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 января 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 января 2021 г.

Последняя проверка

1 января 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ААВ - CNGB3

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Luxembourg

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться