Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for Achromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18. januar 2021 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent etiket, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) til genterapi af voksne og børn med achromatopsia på grund af defekter i CNGB3

Et klinisk forsøg med AAV - CNGB3 retinal genterapi til patienter med achromatopsia

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CNGB3 retinal genterapi til patienter med achromatopsia

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i alderen 3 år eller ældre
  • Få achromatopsia bekræftet af en retinal specialist (CI eller PI)

Ekskluderingskriterier:

  • Er kvinder, der er gravide eller ammer
  • Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en afprøvende medicinsk behandling for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder
  • Har andre forhold, som CI/PI anser for at gøre dem uegnede til at deltage i forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Biologisk-Lavdosis AAV - CNGB3
Subretinal administration af en enkelt lav dosis af området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning af forskellige doser af AAV-CNGB3
Eksperimentel: Biologisk-medium dosis AAV - CNGB3
Subretinal administration af en enkelt medium dosis af området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning af forskellige doser af AAV-CNGB3
Eksperimentel: Biologisk højdosis AAV - CNGB3
Subretinal administration af en enkelt høj dosis af området AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Sammenligning af forskellige doser af AAV-CNGB3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser relateret til behandlingen
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhed er defineret som fravær af ATIMP-relaterede sikkerhedshændelser
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af visuel funktion
Tidsramme: 6 måneder
Forbedringer i visuel funktion vurderet ved visuel vurdering
6 måneder
Forbedring af nethindens funktion
Tidsramme: 6 måneder
Forbedringer i nethindens funktion vurderet ved visuel vurdering
6 måneder
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Livskvalitet vil blive målt ved QoL-spørgeskemaet
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

25. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2016

Først opslået (Skøn)

23. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Achromatopsi

Kliniske forsøg med AAV - CNGB3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner