Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa achromatopsji (CNGB3) (CNGB3)

18 stycznia 2021 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd

Otwarta, wieloośrodkowa, faza I/II próba zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusem (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) do terapii genowej dorosłych i dzieci z achromatopsją z powodu defektów w CNGB3

Badanie kliniczne terapii genowej siatkówki AAV - CNGB3 u pacjentów z achromatopsją

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Terapia genowa siatkówki CNGB3 dla pacjentów z achromatopsją

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają 3 lata lub więcej
  • Potwierdzenie achromatopsji przez specjalistę od siatkówki (CI lub PI)

Kryteria wyłączenia:

  • Czy kobiety są w ciąży lub karmią piersią
  • Brali udział w innym badaniu naukowym dotyczącym eksperymentalnej terapii medycznej chorób oczu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Mieć jakikolwiek inny stan, który CI/PI uzna za nieodpowiedni do włączenia do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Biologiczne-Niska dawka AAV - CNGB3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej małej dawki z zakresu AAV - CNGB3
Biologiczny: AAV-CNGB3
Porównanie różnych dawek AAV-CNGB3
Eksperymentalny: Biologiczna średnia dawka AAV - CNGB3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej średniej dawki z zakresu AAV - CNGB3
Biologiczny: AAV-CNGB3
Porównanie różnych dawek AAV-CNGB3
Eksperymentalny: Biologiczna wysoka dawka AAV - CNGB3
Podsiatkówkowe podanie pojedynczej wysokiej dawki z zakresu AAV - CNGB3
Biologiczny: AAV-CNGB3
Porównanie różnych dawek AAV-CNGB3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie Zdarzeń Niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Bezpieczeństwo definiuje się jako brak zdarzeń związanych z bezpieczeństwem ATIMP
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poprawa funkcji wzrokowej oceniana na podstawie oceny wizualnej
6 miesięcy
Poprawa funkcji siatkówki
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poprawa funkcji siatkówki oceniana na podstawie oceny wizualnej
6 miesięcy
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Jakość życia będzie mierzona za pomocą kwestionariusza QoL
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Współpracownicy

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AAV-CNGB3

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj