色弱症の遺伝子治療 (CNGB3) (CNGB3)
2021年1月18日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
CNGB3の欠陥による色覚異常の成人および子供の遺伝子治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2 / 8-hCARp.hCNGB3）の非盲検、多施設、第I / II相用量漸増試験
AAV の臨床試験 - 色覚異常患者に対する CNGB3 網膜遺伝子治療
調査の概要
詳細な説明
色覚異常患者に対するCNGB3網膜遺伝子治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 3歳以上
- 網膜専門医（CIまたはPI）による色覚異常の確認
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- -過去6か月以内に眼疾患の治験薬療法を含む別の調査研究に参加した
- CI / PIがそれらを試験への参加に不適切であると見なすその他の状態がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：生物学的低用量 AAV - CNGB3
低用量の単回範囲 AAV - CNGB3 の網膜下投与
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AAV-CNGB3 の異なる投与量の比較
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実験的：生物学的中用量 AAV - CNGB3
範囲AAVの単回中用量の網膜下投与 - CNGB3
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AAV-CNGB3 の異なる投与量の比較
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実験的：生物学的高用量 AAV - CNGB3
単回高用量の範囲 AAV - CNGB3 の網膜下投与
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AAV-CNGB3 の異なる投与量の比較
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に関連する有害事象の発生率
時間枠：6ヵ月
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安全性は、ATIMP 関連の安全イベントがないこととして定義されます
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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視覚機能の改善
時間枠：6ヵ月
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視覚評価によって評価される視覚機能の改善
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6ヵ月
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網膜機能の改善
時間枠：6ヵ月
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視覚的評価によって評価される網膜機能の改善
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6ヵ月
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生活の質の向上
時間枠：6ヵ月
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生活の質は QoL アンケートによって測定されます
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：James Bainbridge, Prof、Chief Investigator
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月16日
一次修了 (実際)
2019年10月25日
研究の完了 (実際)
2019年10月25日
試験登録日
最初に提出
2016年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月19日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月18日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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