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Terapia Génica para Acromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18 de enero de 2021 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus recombinante adenoasociado (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) para la terapia génica de adultos y niños con acromatopsia debido a defectos en CNGB3

Un ensayo clínico de terapia génica retiniana AAV - CNGB3 para pacientes con acromatopsia

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Terapia génica retinal CNGB3 para pacientes con acromatopsia

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tienen 3 años o más
  • Tener acromatopsia confirmada por un especialista en retina (CI o PI)

Criterio de exclusión:

  • Son mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con una terapia médica en investigación para enfermedades oculares en los últimos 6 meses.
  • Tener cualquier otra condición que el CI/PI considere que los hace inapropiados para ingresar al ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Biológico-Baja dosis AAV - CNGB3
Administración subretiniana de una sola dosis baja de rango AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparación de diferentes dosis de AAV-CNGB3
Experimental: Biológico-dosis media AAV - CNGB3
Administración subretiniana de una única dosis media de rango AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparación de diferentes dosis de AAV-CNGB3
Experimental: AAV biológico de alta dosis - CNGB3
Administración subretiniana de una sola dosis alta de rango AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparación de diferentes dosis de AAV-CNGB3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de Eventos Adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
La seguridad se define como la ausencia de eventos de seguridad relacionados con ATIMP
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora en la función visual
Periodo de tiempo: 6 meses
Mejoras en la función visual según lo evaluado por evaluación visual
6 meses
Mejora en la función retiniana
Periodo de tiempo: 6 meses
Mejoras en la función retiniana evaluadas mediante evaluación visual
6 meses
Mejora en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 6 meses
La calidad de vida se medirá mediante el cuestionario QoL
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

25 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

25 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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