Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Gentherapie für Achromatopsie (CNGB3) (CNGB3)

18. Januar 2021 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd

Eine offene, multizentrische Dosiseskalationsstudie der Phase I/II eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit Achromatopsie aufgrund von Defekten in CNGB3

Eine klinische Studie zur retinalen AAV-CNGB3-Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CNGB3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 3 Jahre oder älter sind
  • Achromatopsie von einem Netzhautspezialisten bestätigen lassen (CI oder PI)

Ausschlusskriterien:

  • Sind Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Haben innerhalb der letzten 6 Monate an einer anderen Forschungsstudie teilgenommen, die eine medikamentöse Prüftherapie für Augenerkrankungen umfasst
  • Haben Sie eine andere Bedingung, die der CI / PI für ungeeignet für die Teilnahme an der Studie hält

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Biologisch-Niedrig dosiertes AAV - CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis im Bereich AAV - CNGB3
Biologisch: AAV-CNGB3
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV-CNGB3
Experimental: Biologisch-mittlere Dosis AAV - CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen mittleren Dosis im Bereich AAV - CNGB3
Biologisch: AAV-CNGB3
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV-CNGB3
Experimental: Biologisch hochdosiertes AAV - CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen hohen Dosis des Bereichs AAV - CNGB3
Biologisch: AAV-CNGB3
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV-CNGB3

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: 6 Monate
Sicherheit ist definiert als das Fehlen von ATIMP-bezogenen Sicherheitsereignissen
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der Sehfunktion
Zeitfenster: 6 Monate
Verbesserungen der Sehfunktion, wie durch visuelle Beurteilung festgestellt
6 Monate
Verbesserung der Netzhautfunktion
Zeitfenster: 6 Monate
Verbesserungen der Netzhautfunktion, beurteilt durch visuelle Beurteilung
6 Monate
Verbesserung der Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate
Die Lebensqualität wird anhand des QoL-Fragebogens gemessen
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Mitarbeiter

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AAV-CNGB3

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Panama

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren