색맹에 대한 유전자 치료(CNGB3) (CNGB3)
2021년 1월 18일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd
CNGB3의 결함으로 인한 색맹이 있는 성인 및 아동의 유전자 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2/8-hCARp.hCNGB3)의 오픈 라벨, 다중 센터, I/II상 용량 증량 시험
색맹 환자를 위한 AAV - CNGB3 망막 유전자 치료의 임상시험
연구 개요
상세 설명
색맹 환자를 위한 CNGB3 망막 유전자 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 3세 이상
- 망막 전문의(CI 또는 PI)가 색맹을 확인했습니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성입니까?
- 지난 6개월 이내에 안구 질환에 대한 연구 약물 치료와 관련된 또 다른 연구에 참여했습니다.
- CI/PI가 임상시험 참여에 부적절하다고 판단하는 기타 조건이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 생물학적 저용량 AAV - CNGB3
단일 저용량 범위 AAV - CNGB3의 망막하 투여
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AAV-CNGB3의 상이한 투여량의 비교
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실험적: 생물학적 중간 용량 AAV - CNGB3
범위 AAV - CNGB3의 단일 중간 용량의 망막하 투여
|
AAV-CNGB3의 상이한 투여량의 비교
|
|
실험적: 생물학적 고용량 AAV - CNGB3
범위 AAV - CNGB3의 단일 고용량의 망막하 투여
|
AAV-CNGB3의 상이한 투여량의 비교
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료와 관련된 부작용의 발생률
기간: 6 개월
|
안전은 ATIMP 관련 안전 이벤트가 없는 것으로 정의됩니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각 기능 개선
기간: 6 개월
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육안 평가로 평가한 시각 기능의 개선
|
6 개월
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망막 기능 개선
기간: 6 개월
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육안 평가로 평가한 망막 기능의 개선
|
6 개월
|
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삶의 질 향상
기간: 6 개월
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삶의 질은 QoL 설문지로 측정됩니다.
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 1월 16일
기본 완료 (실제)
2019년 10월 25일
연구 완료 (실제)
2019년 10월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 12월 19일
처음 게시됨 (추정)
2016년 12월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 1월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
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AAV-CNGB3에 대한 임상 시험
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester종료됨
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS Pharma종료됨
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MeiraGTx UK II Ltd완전한
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited완전한눈 질환 | 망막 질환 | 눈 질환, 유전 | 레버 선천성 흑암시(LCA)미국, 영국
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Terence Flotte모집하지 않고 적극적으로
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Libella Gene Therapeutics알려지지 않은