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Terapia Gênica para Acromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18 de janeiro de 2021 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Um teste aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose de Fase I/II de um vetor viral adeno-associado recombinante (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) para terapia gênica de adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGB3

Um ensaio clínico de terapia gênica de retina AAV - CNGB3 para pacientes com acromatopsia

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Terapia gênica retinal CNGB3 para pacientes com acromatopsia

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Têm 3 anos ou mais
  • Ter acromatopsia confirmada por um especialista em retina (CI ou PI)

Critério de exclusão:

  • São mulheres grávidas ou amamentando
  • Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo uma terapia medicinal experimental para doença ocular nos últimos 6 meses
  • Ter qualquer outra condição que o CI/PI considere inapropriado para entrar no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AAV biológico de baixa dose - CNGB3
Administração subretiniana de uma única dose baixa de intervalo AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparação de diferentes dosagens de AAV-CNGB3
Experimental: AAV de dose média biológica - CNGB3
Administração subretiniana de uma única dose média de intervalo AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparação de diferentes dosagens de AAV-CNGB3
Experimental: AAV biológico de alta dose - CNGB3
Administração subretiniana de uma única dose alta de intervalo AAV - CNGB3
Biológico: AAV - CNGB3
Comparação de diferentes dosagens de AAV-CNGB3

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 6 meses
A segurança é definida como a ausência de eventos de segurança relacionados ao ATIMP
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora na função visual
Prazo: 6 meses
Melhorias na função visual avaliadas por avaliação visual
6 meses
Melhora na função da retina
Prazo: 6 meses
Melhorias na função da retina avaliadas por avaliação visual
6 meses
Melhora na Qualidade de vida
Prazo: 6 meses
A qualidade de vida será medida pelo questionário de qualidade de vida
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

25 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

25 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de dezembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

23 de dezembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de janeiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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