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Thérapie génique pour l'achromatopsie (CNGB3) (CNGB3)

18 janvier 2021 mis à jour par: MeiraGTx UK II Ltd

Essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) pour la thérapie génique d'adultes et d'enfants atteints d'achromatopsie due à des défauts du CNGB3

Un essai clinique de thérapie génique rétinienne AAV - CNGB3 pour les patients atteints d'achromatopsie

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Thérapie génique rétinienne CNGB3 pour les patients atteints d'achromatopsie

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sont âgés de 3 ans ou plus
  • Avoir une achromatopsie confirmée par un spécialiste de la rétine (CI ou PI)

Critère d'exclusion:

  • Sont des femmes enceintes ou qui allaitent
  • Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant une thérapie médicamenteuse expérimentale pour une maladie oculaire au cours des 6 derniers mois
  • Avoir toute autre condition que le CI / PI considère comme inappropriée pour participer à l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AAV biologique à faible dose - CNGB3
Administration sous-rétinienne d'une seule faible dose de gamme AAV - CNGB3
Biologique: AAV-CNGB3
Comparaison de différents dosages d'AAV-CNGB3
Expérimental: AAV à dose moyenne biologique - CNGB3
Administration sous-rétinienne d'une dose unique moyenne de la gamme AAV - CNGB3
Biologique: AAV-CNGB3
Comparaison de différents dosages d'AAV-CNGB3
Expérimental: AAV biologique à haute dose - CNGB3
Administration sous-rétinienne d'une seule dose élevée de gamme AAV - CNGB3
Biologique: AAV-CNGB3
Comparaison de différents dosages d'AAV-CNGB3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 6 mois
La sécurité est définie comme l'absence d'événements de sécurité liés à l'ATIMP
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration de la fonction visuelle
Délai: 6 mois
Améliorations de la fonction visuelle évaluées par une évaluation visuelle
6 mois
Amélioration de la fonction rétinienne
Délai: 6 mois
Améliorations de la fonction rétinienne évaluées par une évaluation visuelle
6 mois
Amélioration de la qualité de vie
Délai: 6 mois
La qualité de vie sera mesurée par le questionnaire QoL
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MeiraGTx UK II Ltd

Collaborateurs

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 janvier 2017

Achèvement primaire (Réel)

25 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

25 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2016

Première publication (Estimation)

23 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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