Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie achromatopsie (CNGB3) (CNGB3)

18. ledna 2021 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Otevřená, multicentrická, fáze I/II studie eskalace dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) pro genovou terapii dospělých a dětí s achromatopsie v důsledku defektů CNGB3

Klinická studie AAV - CNGB3 retinální genové terapie pro pacienty s achromatopsie

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CNGB3 retinální genová terapie pro pacienty s achromatopsie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jsou ve věku 3 let nebo starší
  • Nechte si potvrdit achromatopsii specialistou na sítnici (CI nebo PI)

Kritéria vyloučení:

  • Jsou to ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Během posledních 6 měsíců jste se účastnili jiné výzkumné studie zahrnující výzkumnou medikamentózní terapii očních onemocnění
  • Mají jakoukoli jinou podmínku, o které se CI/PI domnívá, že je nevhodná pro vstup do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Biologická-nízká dávka AAV - CNGB3
Subretinální podání jedné nízké dávky rozsahu AAV - CNGB3
Biologický: AAV - CNGB3
Porovnání různých dávek AAV-CNGB3
Experimentální: Biologicko-střední dávka AAV - CNGB3
Subretinální podání jedné střední dávky rozsahu AAV - CNGB3
Biologický: AAV - CNGB3
Porovnání různých dávek AAV-CNGB3
Experimentální: Biologická vysoká dávka AAV - CNGB3
Subretinální podání jedné vysoké dávky rozsahu AAV - CNGB3
Biologický: AAV - CNGB3
Porovnání různých dávek AAV-CNGB3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnost je definována jako nepřítomnost bezpečnostních událostí souvisejících s ATIMP
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení zrakových funkcí
Časové okno: 6 měsíců
Zlepšení zrakové funkce hodnocené vizuálním hodnocením
6 měsíců
Zlepšení funkce sítnice
Časové okno: 6 měsíců
Zlepšení funkce sítnice hodnocené vizuálním hodnocením
6 měsíců
Zlepšení kvality života
Časové okno: 6 měsíců
Kvalita života bude měřena dotazníkem QoL
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Spolupracovníci

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. ledna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

25. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

25. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2016

První zveřejněno (Odhad)

23. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV - CNGB3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit