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Terapia genica per acromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18 gennaio 2021 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase I/II di escalation della dose di un vettore di virus adeno-associato ricombinante (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) per la terapia genica di adulti e bambini con acromatopsia dovuta a difetti nel CNGB3

Uno studio clinico sulla terapia genica retinica AAV - CNGB3 per pazienti con acromatopsia

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Terapia genica retinica CNGB3 per pazienti con acromatopsia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Hanno 3 anni o più
  • Avere acromatopsia confermata da uno specialista della retina (CI o PI)

Criteri di esclusione:

  • Sono donne in gravidanza o che allattano
  • Hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge una terapia medicinale sperimentale per la malattia oculare negli ultimi 6 mesi
  • Avere qualsiasi altra condizione che l'IC/PI ritiene li renda inadeguati per l'ingresso nella sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Biologico-Bassa dose AAV - CNGB3
Somministrazione subretinica di una singola dose bassa del range AAV - CNGB3
Biologico: AAV - CNGB3
Confronto di diversi dosaggi di AAV-CNGB3
Sperimentale: Biologico-dose media AAV - CNGB3
Somministrazione sottoretinica di una singola dose media del range AAV - CNGB3
Biologico: AAV - CNGB3
Confronto di diversi dosaggi di AAV-CNGB3
Sperimentale: AAV ad alta dose biologica - CNGB3
Somministrazione sottoretinica di una singola dose elevata del range AAV - CNGB3
Biologico: AAV - CNGB3
Confronto di diversi dosaggi di AAV-CNGB3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
La sicurezza è definita come l'assenza di eventi di sicurezza correlati ad ATIMP
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della funzione visiva
Lasso di tempo: 6 mesi
Miglioramenti della funzione visiva valutati mediante valutazione visiva
6 mesi
Miglioramento della funzione retinica
Lasso di tempo: 6 mesi
Miglioramenti della funzione retinica valutati mediante valutazione visiva
6 mesi
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 6 mesi
La qualità della vita sarà misurata dal questionario QoL
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Collaboratori

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

25 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

23 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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