Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Akromatopsian geeniterapia (CNGB3) (CNGB3)

maanantai 18. tammikuuta 2021 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd

Avoin leima, monikeskus, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokoe yhdistelmä-adeno-assosioituneelle virusvektorille (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) aikuisten ja lasten geeniterapiaa varten CNGB3:n puutteista johtuen akromatopsiasta

Kliininen tutkimus AAV - CNGB3 verkkokalvon geeniterapiasta potilaille, joilla on akromatopsia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CNGB3 verkkokalvon geeniterapia potilaille, joilla on akromatopsia

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ovat 3-vuotiaita tai vanhempia
  • Verkkokalvon asiantuntijan (CI tai PI) vahvistama akromatopsia

Poissulkemiskriteerit:

  • Ovatko naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Osallistunut toiseen tutkimukseen, joka sisältää silmäsairauksien lääkehoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Onko sinulla muita ehtoja, jotka CI/PI:n mielestä tekevät niistä sopimattomia tutkimukseen osallistumiselle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Biologinen pieniannoksinen AAV - CNGB3
Yksittäisen pienen annoksen subretinaalinen annostelu alueella AAV - CNGB3
Biologinen: AAV - CNGB3
AAV-CNGB3:n eri annosten vertailu
Kokeellinen: Biologinen keskiannos AAV - CNGB3
Subretinaalinen anto yksittäisen keskiannoksen välillä AAV - CNGB3
Biologinen: AAV - CNGB3
AAV-CNGB3:n eri annosten vertailu
Kokeellinen: Biologisesti korkean annoksen AAV - CNGB3
Yksittäisen suuren AAV-CNGB3-annoksen subretinaalinen antaminen
Biologinen: AAV - CNGB3
AAV-CNGB3:n eri annosten vertailu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Turvallisuus määritellään ATIMP:hen liittyvien turvallisuustapahtumien puuttumiseksi
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visuaalisen toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Näkötoiminnan parannukset visuaalisella arvioinnilla arvioituna
6 kuukautta
Verkkokalvon toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Verkkokalvon toiminnan parannukset visuaalisella arvioinnilla arvioituna
6 kuukautta
Elämänlaadun parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Elämänlaatua mitataan QoL-kyselyllä
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MeiraGTx UK II Ltd

Yhteistyökumppanit

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 23. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AAV - CNGB3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa