Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Achromatopsia génterápia (CNGB3) (CNGB3)

2021. január 18. frissítette: MeiraGTx UK II Ltd

Egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) nyílt címkés, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérlete a CNGB3 hibái miatt achromatopsiás felnőttek és gyermekek génterápiájára

Az AAV - CNGB3 retina génterápia klinikai vizsgálata achromatopsiában szenvedő betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CNGB3 retina génterápia achromatopsiás betegek számára

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 3 éves vagy idősebbek
  • Achromatopsiát retinaspecialista igazolta (CI vagy PI)

Kizárási kritériumok:

  • Olyan nők, akik terhesek vagy szoptatnak
  • Részt vett egy másik kutatásban, amely a szembetegségek gyógyszeres kezelését érintette az elmúlt 6 hónapban
  • Bármilyen más olyan feltétele van, amely a CI/PI megítélése szerint alkalmatlanná teszi őket a vizsgálatban való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Biológiai-alacsony dózisú AAV - CNGB3
Az AAV-CNGB3 tartományban egyszeri kis dózisú szubretinális adagolás
Biológiai: AAV - CNGB3
Az AAV-CNGB3 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Biológiai-közepes dózisú AAV - CNGB3
Egyetlen közepes dózis szubretinális adagolása az AAV-CNGB3 tartományban
Biológiai: AAV - CNGB3
Az AAV-CNGB3 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Biológiailag nagy dózisú AAV - CNGB3
Egyetlen nagy dózisú AAV - CNGB3 szubretinális beadása
Biológiai: AAV - CNGB3
Az AAV-CNGB3 különböző dózisainak összehasonlítása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 6 hónap
A biztonság az ATIMP-vel kapcsolatos biztonsági események hiányát jelenti
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizuális funkciók javulása
Időkeret: 6 hónap
A vizuális funkció javulása vizuális értékelés alapján
6 hónap
A retina működésének javulása
Időkeret: 6 hónap
A retina funkciójának javulása vizuális értékelés alapján
6 hónap
Az életminőség javítása
Időkeret: 6 hónap
Az életminőséget a QoL kérdőív fogja mérni
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Együttműködők

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. január 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. november 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 19.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AAV - CNGB3

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lithuania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel