Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för Achromatopsia (CNGB3) (CNGB3)

18 januari 2021 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd

En öppen etikett, multicenter, fas I/II dosupptrappningsförsök av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) för genterapi av vuxna och barn med akromatopsi på grund av defekter i CNGB3

En klinisk prövning av AAV - CNGB3 retinal genterapi för patienter med akromatopsi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CNGB3 retinal genterapi för patienter med akromatopsi

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, MI 48105
        • University of Michigan Kellog Eye Centre
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Är 3 år eller äldre
  • Har akromatopsi bekräftad av en retinalspecialist (CI eller PI)

Exklusions kriterier:

  • Är kvinnor som är gravida eller ammar
  • Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en medicinsk prövning för ögonsjukdom inom de senaste 6 månaderna
  • Har något annat villkor som CI/PI anser gör dem olämpliga för inträde i rättegången

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Biologisk-Lågdos AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enda låg dos av intervallet AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Jämförelse av olika doser av AAV-CNGB3
Experimentell: Biologisk medeldos AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enkel medeldos av intervallet AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Jämförelse av olika doser av AAV-CNGB3
Experimentell: Biologisk högdos AAV - CNGB3
Subretinal administrering av en enda hög dos av intervallet AAV - CNGB3
Biologisk: AAV - CNGB3
Jämförelse av olika doser av AAV-CNGB3

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar relaterade till behandlingen
Tidsram: 6 månader
Säkerhet definieras som frånvaron av ATIMP-relaterade säkerhetshändelser
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av visuell funktion
Tidsram: 6 månader
Förbättringar i visuell funktion som bedöms genom visuell bedömning
6 månader
Förbättring av retinal funktion
Tidsram: 6 månader
Förbättringar i näthinnans funktion som bedöms genom visuell bedömning
6 månader
Förbättring av livskvalitet
Tidsram: 6 månader
Livskvalitet kommer att mätas med enkäten om livskvalitet
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbetspartners

Syne Qua Non Limited
EMAS Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: James Bainbridge, Prof, Chief Investigator

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

25 oktober 2019

Avslutad studie (Faktisk)

25 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2016

Första postat (Uppskatta)

23 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGT006
  • 2016-002290-35 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Achromatopsi

Kliniska prövningar på AAV - CNGB3

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera