硫唑嘌呤与利妥昔单抗NMO-SD患者临床疗效比较
2020年9月29日 更新者：Vahid Shaygannejad、Isfahan University of Medical Sciences
硫唑嘌呤和利妥昔单抗在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的年复发率、扩展残疾状态量表和副作用比较
本研究的目的是通过随机临床试验在为期一年的随访期间比较硫唑嘌呤和利妥昔单抗在视神经脊髓炎谱系障碍患者中的年复发率、扩大的残疾状态量表和副作用。
研究概览
详细说明
视神经脊髓炎谱系障碍 (NMO-SD) 是一种影响中枢神经系统的复发性炎症性脱髓鞘疾病。 该疾病在临床上被视神经炎和横贯性脊髓炎所识别，并且与高死亡率风险相关。 每次发作都会加重患者的残疾。 这意味着在发病 5 年后，一半的患者需要使用轮椅，其中大约 50% 的患者会失明。
考虑到该病可使患者致残，除治疗急性发作外，还应进行维持治疗，以防日后复发。 急性发作通常用高剂量静脉内皮质类固醇治疗。 当患者对皮质类固醇无反应时，也可使用血浆置换术。 B 淋巴细胞抑制剂被用作这些患者的维持治疗。 一线治疗药物包括被推荐用于长期治疗的硫唑嘌呤和利妥昔单抗，二线药物包括甲氨蝶呤和吗替麦考酚酯。
硫唑嘌呤是一种免疫调节剂，可以口服，不需要住院给药，但由于有骨髓抑制和肝毒性等副作用，需要定期检查血细胞和肝酶。 利妥昔单抗是一簇分化抗原 20 抑制剂，可导致患者 B 淋巴细胞和抗体减少。 这种药物只能以注射形式使用，需要住院治疗。 考虑到过敏反应和呼吸窘迫等严重副作用，在给药期间需要密切监测。 然而，服用利妥昔单抗的患者不需要进行实验室检查，尽管它比硫唑嘌呤更昂贵。 之前没有进行过临床试验来比较这两种药物在 NMO-SD 患者中的临床疗效。 因此，我们旨在通过随机临床试验比较它们的疗效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
86
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Isfahan、伊朗伊斯兰共和国、8174673461
- Kashani Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 46年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2015年最新指南对视神经脊髓炎谱系障碍的诊断
- 0 到 7 之间的扩展残疾状况量表
- 年龄介于 18 岁至 50 岁之间
排除标准：
- 研究期间怀孕或哺乳
- 患者决定退出研究
- 未同意进入研究
- 缺乏跟进合作
- 药物的严重副作用
- 干预前两个月内接受过其他免疫抑制剂治疗（包括但不限于环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤等）
- 在研究期间未经医生许可服用任何其他免疫抑制剂或其他类型的药物（包括草药）。
- 存在其他自身免疫性疾病（包括但不限于白塞病、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等）
- 存在肝脏疾病
- 存在血液系统疾病
- 存在心力衰竭
- 在干预前 4 周内收到活疫苗
- 以前用硫唑嘌呤或利妥昔单抗治疗
- HIV、乙型肝炎或丙型肝炎病史
- 每天持续使用类固醇
- 对单克隆抗体有严重过敏或过敏反应史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：硫唑嘌呤
本组患者接受硫唑嘌呤50mg，每日2次，逐渐增加至最大剂量每日3g，目标是淋巴细胞计数低于1500。
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患者开始服用硫唑嘌呤 50 mg 片剂，每天口服两次。
药物剂量逐渐增加，目标是淋巴细胞计数低于 1500，最大剂量为每天 3 g 硫唑嘌呤。
治疗第一个月每周检查一次血细胞计数，治疗第二个月每两周检查一次，治疗第三个月每月检查一次，以决定用药剂量。
其他名称：
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实验性的：利妥昔单抗
本组患者将利妥昔单抗1g溶于500cc生理盐水中，间隔两周（为一个疗程）静脉滴注，每个疗程每6个月重复一次。
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患者将通过静脉输注在 500 毫升生理盐水血清中接受 1 克利妥昔单抗（两瓶 RediTux 500 毫克/50 毫升），这将在两周后重复进行。
这个循环将每 6 个月重复一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年复发率
大体时间：一年
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年复发率将在基线（根据患者去年的病史）和干预 12 个月后进行测量。
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一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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扩大残疾状况量表
大体时间：一年
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将在基线和干预 12 个月后测量扩大的残疾状况量表。 扩展残疾状况量表 (EDSS) 是衡量患者残疾的指标。 评分范围为 0-10，其中 0 表示神经系统检查正常，10 表示因致残性疾病而死亡。 因此，更高的分数代表更严重的残疾水平。 |
一年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有药物不良反应的参与者人数
大体时间：一年
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干预过程中密切观察并报告药物不良反应。
我们将比较两组药物不良反应的数量。
此外，每组药物不良反应将被详细描述。
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一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Vahid Shaygannejad, M.D.、Department of Neurology, School of Medicine, Isfahan University of Medical Sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Sato DK, Lana-Peixoto MA, Fujihara K, de Seze J. Clinical spectrum and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorders: evolution and current status. Brain Pathol. 2013 Nov;23(6):647-60. doi: 10.1111/bpa.12087.
- Morrow MJ, Wingerchuk D. Neuromyelitis optica. J Neuroophthalmol. 2012 Jun;32(2):154-66. doi: 10.1097/WNO.0b013e31825662f1.
- Costanzi C, Matiello M, Lucchinetti CF, Weinshenker BG, Pittock SJ, Mandrekar J, Thapa P, McKeon A. Azathioprine: tolerability, efficacy, and predictors of benefit in neuromyelitis optica. Neurology. 2011 Aug 16;77(7):659-66. doi: 10.1212/WNL.0b013e31822a2780. Epub 2011 Aug 3.
- Trebst C, Jarius S, Berthele A, Paul F, Schippling S, Wildemann B, Borisow N, Kleiter I, Aktas O, Kumpfel T; Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Update on the diagnosis and treatment of neuromyelitis optica: recommendations of the Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). J Neurol. 2014 Jan;261(1):1-16. doi: 10.1007/s00415-013-7169-7. Epub 2013 Nov 23.
- Kim SH, Huh SY, Lee SJ, Joung A, Kim HJ. A 5-year follow-up of rituximab treatment in patients with neuromyelitis optica spectrum disorder. JAMA Neurol. 2013 Sep 1;70(9):1110-7. doi: 10.1001/jamaneurol.2013.3071.
- Katz Sand I. Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders. Continuum (Minneap Minn). 2016 Jun;22(3):864-96. doi: 10.1212/CON.0000000000000337.
- Nikoo Z, Badihian S, Shaygannejad V, Asgari N, Ashtari F. Comparison of the efficacy of azathioprine and rituximab in neuromyelitis optica spectrum disorder: a randomized clinical trial. J Neurol. 2017 Sep;264(9):2003-2009. doi: 10.1007/s00415-017-8590-0. Epub 2017 Aug 22.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年9月1日
初级完成 (实际的)
2016年11月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月22日
首次发布 (估计)
2016年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月29日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 395275
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
我们可能会应发表研究报告的期刊的要求（匿名）共享个体参与者数据。
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