Confronto degli effetti clinici dei pazienti con azatioprina e rituximab NMO-SD

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMO-SD) è una malattia infiammatoria demielinizzante ricorrente che colpisce il sistema nervoso centrale. La malattia è clinicamente riconosciuta dalla neurite ottica e dalla mielite trasversa ed è associata ad alto rischio di mortalità. Ogni attacco peggiora la disabilità dei pazienti. Ciò significa che dopo 5 anni dall'insorgenza della malattia, la metà dei pazienti deve usare la sedia a rotelle e circa il 50% di loro diventa cieco.

Considerando che la malattia può essere invalidante per i pazienti, il trattamento di mantenimento dovrebbe essere applicato in aggiunta al trattamento degli attacchi acuti, al fine di prevenire future recidive. Gli attacchi acuti sono generalmente trattati con alte dosi di corticosteroidi per via endovenosa. La plasmaferesi viene utilizzata anche quando i pazienti non rispondono ai corticosteroidi. Gli inibitori dei linfociti B sono usati come terapia di mantenimento in questi pazienti. I farmaci terapeutici di prima linea includono azatioprina e rituximab che vengono raccomandati per la terapia a lungo termine e i farmaci di seconda linea includono metotrexato e micofenolato mofetile.

L'azatioprina è un agente immunomodulatore che è disponibile in forma orale e non richiede il ricovero per essere somministrato, tuttavia, a causa di effetti collaterali come la soppressione del midollo osseo e l'epatotossicità, è necessario un controllo periodico delle cellule del sangue e degli enzimi epatici. Rituximab è un cluster di inibitore dell'antigene 20 di differenziazione che porta a una diminuzione dei linfociti B e degli anticorpi nei pazienti. Questo farmaco è disponibile solo nella forma iniettabile e necessita di ricovero per essere somministrato. È necessario un attento monitoraggio durante la somministrazione considerando gravi effetti collaterali come reazioni allergiche e distress respiratorio. Tuttavia, i test di laboratorio non sono necessari nei pazienti che assumono rituximab sebbene sia più costoso dell'azatioprina. Nessuno studio clinico è stato eseguito in precedenza per confrontare l'efficacia clinica di questi due farmaci nei pazienti NMO-SD. Pertanto, abbiamo mirato a confrontare la loro efficacia attraverso uno studio clinico randomizzato.