一项评估 VX-659 在健康受试者和囊性纤维化成人中的安全性和药代动力学的研究
2017年9月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
评估 VX-659 在健康受试者和囊性纤维化受试者中的安全性和药代动力学的 1 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增和生物利用度研究
评估 VX-659 在健康受试者中的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
163
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Birmingham、英国
-
Cambridge、英国
-
Exeter、英国
-
Glasgow、英国
-
Leeds、英国
-
Liverpool、英国
-
London、英国
-
Manchester、英国
-
Newcastle upon Tyne、英国
-
Southampton、英国
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
健康志愿者：A、B 和 C 部分
- 无生育能力的男性和女性。
- 18 岁至 60 岁（含）之间
- 健康，如协议所定义。
- 体重指数 (BMI) 为 18.0 至 32.0 kg/m2（含）
- 体重 >50 公斤
CF 患者：D 部分
- 体重≥35公斤。
- 无生育能力的男性和女性。
- 筛查时汗液氯化物值≥ 60 mmol/L。
- F508del 杂合子和最小功能 CFTR 突变
- 第 1 秒用力呼气容积 (FEV1) ≥ 筛选时预测值的 40% 和 ≤ 90%
排除标准：
健康志愿者：A、B 和 C 部分
- 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者带来额外风险的任何疾病史或任何临床状况。
- 任何可能影响药物吸收的情况。
- 首次研究药物给药前 14 天内有发热性疾病史。
- 筛选时评估的葡萄糖 6-磷酸脱氢酶 (G6PD) 缺乏症。
CF 患者：D 部分
- 研究者认为可能混淆研究结果或对受试者造成额外风险的任何合并症的历史。
- 肝硬化伴门脉高压病史。
- 尖端扭转型室性心动过速的风险因素。
- 筛选时评估的 G6PD 缺乏症。
- 实验室值异常。
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：A 部分：VX-659 或匹配的安慰剂
A 部分包括单剂量递增。
|
|
|
实验性的：B 部分：VX-659 或匹配的安慰剂
B 部分包括多剂量递增。
|
|
|
实验性的：C 部分：TC 中的 VX-659 与 TEZ/IVA 或匹配的三重安慰剂
C 部分包括在三重组合 (TC) 中施用的 VX-659 的多剂量递增。
|
其他名称：
其他名称：
|
|
实验性的：D 部分：TC 中的 VX-659 与 TEZ/IVA 或匹配的三重安慰剂
D 部分包括患有 CF 的科目。
参与者将接受 TC 或匹配的安慰剂。
|
其他名称：
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的受试者数量确定的安全性和耐受性评估
大体时间：从基线到第 50 天
|
从基线到第 50 天
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
VX-659 和选定代谢物的最大观察浓度 (Cmax)（微克/毫升）
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
TEZ 和选定代谢物的 Cmax (μg/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
IVA 的 Cmax 和选定的代谢物 (μg/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
VX-659 和选定代谢物（μg，h/mL）给药间隔（AUCtau）期间浓度与时间曲线下的面积
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
TEZ 和选定代谢物的 AUCtau (μg,h/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
IVA 和选定代谢物的 AUCtau (μg,h/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
观察到的 VX-659 和选定代谢物的给药前浓度（Ctrough）（μg/mL）
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
TEZ 和选定代谢物的谷值 (μg/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
|
IVA 和选定代谢物的谷值 (μg/mL)
大体时间：从基线到第 18 天
|
从基线到第 18 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Davies JC, Moskowitz SM, Brown C, Horsley A, Mall MA, McKone EF, Plant BJ, Prais D, Ramsey BW, Taylor-Cousar JL, Tullis E, Uluer A, McKee CM, Robertson S, Shilling RA, Simard C, Van Goor F, Waltz D, Xuan F, Young T, Rowe SM; VX16-659-101 Study Group. VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1599-1611. doi: 10.1056/NEJMoa1807119. Epub 2018 Oct 18.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年11月1日
初级完成 (实际的)
2017年8月1日
研究完成 (实际的)
2017年8月1日
研究注册日期
首次提交
2017年1月11日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月20日
首次发布 (估计)
2017年1月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月1日
最后验证
2017年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.