Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en farmacokinetiek van VX-659 te evalueren bij gezonde proefpersonen en bij volwassenen met cystische fibrose

1 september 2017 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisescalatie en biologische beschikbaarheidsstudie ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van VX-659 bij gezonde proefpersonen en bij proefpersonen met cystische fibrose

Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-659 bij gezonde proefpersonen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

163

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gezonde vrijwilligers: DEEL A, B en C

  • Mannetjes en vrouwtjes die niet zwanger kunnen worden.
  • Tussen de 18 en 60 jaar
  • Gezond, zoals gedefinieerd in het protocol.
  • Body mass index (BMI) van 18,0 tot en met 32,0 kg/m2
  • Lichaamsgewicht >50 kg

CF-patiënten: DEEL D

  • Lichaamsgewicht ≥35 kg.
  • Mannetjes en vrouwtjes die niet zwanger kunnen worden.
  • Zweetchloridewaarde ≥ 60 mmol/L bij screening.
  • Heterozygoot voor F508del en een CFTR-mutatie met minimale functie
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥40% en ≤90% van voorspeld bij screening

Uitsluitingscriteria:

Gezonde vrijwilligers: DEEL A, B en C

  • Geschiedenis van een ziekte of een klinische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een extra risico voor de proefpersoon zou kunnen vormen.
  • Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt.
  • Voorgeschiedenis van met koorts gepaard gaande ziekte binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G6PD)-deficiëntie vastgesteld bij screening.

CF-patiënten: DEEL D

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een extra risico voor de proefpersoon zou kunnen vormen.
  • Geschiedenis van cirrose met portale hypertensie.
  • Risicofactoren voor Torsade de Pointes.
  • G6PD-deficiëntie vastgesteld bij screening.
  • Abnormale laboratoriumwaarden.
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deel A: VX-659 of bijpassende placebo
Deel A bevat escalatie van een enkele dosis.
Geneesmiddel: VX-659
Geneesmiddel: VX-659 bijpassende Placebo
EXPERIMENTEEL: Deel B: VX-659 of bijpassende placebo
Deel B omvat escalatie van meerdere doses.
Geneesmiddel: VX-659
Geneesmiddel: VX-659 bijpassende Placebo
EXPERIMENTEEL: Deel C: VX-659 in TC met TEZ/IVA of Matching Triple Placebo
Deel C omvat meervoudige dosisescalatie van VX-659 toegediend in drievoudige combinatie (TC).
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
  • IVA
Geneesmiddel: VX-659
Geneesmiddel: Tezacaftor
Andere namen:
  • VX-661
  • TEZ
Geneesmiddel: Triple Combination (TC) Matching Placebo's
EXPERIMENTEEL: Deel D: VX-659 in TC met TEZ/IVA of Matching Triple Placebo
Deel D bevat onderwerpen met CF. Deelnemers ontvangen TC of bijpassende placebo's.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
  • IVA
Geneesmiddel: VX-659
Geneesmiddel: Tezacaftor
Andere namen:
  • VX-661
  • TEZ
Geneesmiddel: Triple Combination (TC) Matching Placebo's

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheids- en verdraagbaarheidsbeoordelingen zoals bepaald door het aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 50
vanaf baseline tot dag 50

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van VX-659 en geselecteerde metabolieten (μg/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Cmax van TEZ en geselecteerde metabolieten (μg/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Cmax van IVA en geselecteerde metabolieten (μg/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Oppervlakte onder de curve van concentratie versus tijd tijdens een doseringsinterval (AUCtau) van VX-659 en geselecteerde metabolieten (μg,u/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
AUCtau van TEZ en geselecteerde metabolieten (μg,h/mL)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
AUCtau van IVA en geselecteerde metabolieten (μg,u/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Cdal) van VX-659 en geselecteerde metabolieten (μg/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Ctrough van TEZ en geselecteerde metabolieten (μg/mL)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18
Daling van IVA en geselecteerde metabolieten (μg/ml)
Tijdsspanne: vanaf baseline tot dag 18
vanaf baseline tot dag 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2016

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2017

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

5 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2017

Laatst geverifieerd

1 september 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-659-001
  • 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren