Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet och farmakokinetik för VX-659 hos friska försökspersoner och hos vuxna med cystisk fibros

1 september 2017 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosupptrappning och biotillgänglighetsstudie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för VX-659 hos friska försökspersoner och hos patienter med cystisk fibros

Utvärdera säkerheten och tolererbarheten för VX-659 hos friska försökspersoner

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

163

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
      • Exeter, Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
      • Southampton, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Friska volontärer: DELAR A, B och C

  • Hanar och kvinnor i icke-fertil ålder.
  • Mellan 18 och 60 år inklusive
  • Frisk, enligt definitionen i protokollet.
  • Body mass index (BMI) på 18,0 till 32,0 kg/m2 inklusive
  • Kroppsvikt >50 kg

CF-patienter: DEL D

  • Kroppsvikt ≥35 kg.
  • Hanar och kvinnor i icke-fertil ålder.
  • Svettkloridvärde ≥ 60 mmol/L vid screening.
  • Heterozygot för F508del och en CFTR-mutation med minimal funktion
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥40 % och ≤90 % av förutsagd vid screening

Exklusions kriterier:

Friska volontärer: DELAR A, B och C

  • Historik om någon sjukdom eller något kliniskt tillstånd som enligt utredarens åsikt kan förvirra resultaten av studien eller utgöra ytterligare risk för försökspersonen.
  • Alla tillstånd som kan påverka läkemedelsabsorptionen.
  • Anamnes med febersjukdom inom 14 dagar före den första studieläkemedlets dos.
  • Brist på glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD) bedömd vid screening.

CF-patienter: DEL D

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk för försökspersonen.
  • Historik av cirros med portal hypertoni.
  • Riskfaktorer för Torsade de Pointes.
  • G6PD-brist bedömd vid screening.
  • Onormala laboratorievärden.
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Del A: VX-659 eller Matchande Placebo
Del A inkluderar endoseskalering.
Läkemedel: VX-659
Läkemedel: VX-659 Matchande Placebo
EXPERIMENTELL: Del B: VX-659 eller Matchande Placebo
Del B inkluderar flerdoseskalering.
Läkemedel: VX-659
Läkemedel: VX-659 Matchande Placebo
EXPERIMENTELL: Del C: VX-659 i TC med TEZ/IVA eller Matchande Triple Placebo
Del C inkluderar flerdoseskalering av VX-659 administrerat i trippelkombination (TC).
Läkemedel: Ivacaftor
Andra namn:
  • VX-770
  • IVA
Läkemedel: VX-659
Läkemedel: Tezacaftor
Andra namn:
  • VX-661
  • TEZ
Läkemedel: Trippelkombination (TC) Matchande placebo
EXPERIMENTELL: Del D: VX-659 i TC med TEZ/IVA eller Matching Triple Placebo
Del D omfattar ämnen med CF. Deltagarna kommer att få TC eller matchande placebo.
Läkemedel: Ivacaftor
Andra namn:
  • VX-770
  • IVA
Läkemedel: VX-659
Läkemedel: Tezacaftor
Andra namn:
  • VX-661
  • TEZ
Läkemedel: Trippelkombination (TC) Matchande placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhets- och tolerabilitetsbedömningar bestämt av antalet försökspersoner med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 50
från baslinjen upp till dag 50

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal observerad koncentration (Cmax) av VX-659 och utvalda metaboliter (μg/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Cmax för TEZ och utvalda metaboliter (μg/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Cmax för IVA och utvalda metaboliter (μg/ml)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Area under kurvan för koncentration mot tid under ett doseringsintervall (AUCtau) av VX-659 och utvalda metaboliter (μg,h/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
AUCtau för TEZ och utvalda metaboliter (μg,h/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
AUCtau för IVA och utvalda metaboliter (μg,h/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Observerad koncentration före dos (Ctrough) av VX-659 och utvalda metaboliter (μg/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Ctrough av TEZ och utvalda metaboliter (μg/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18
Genomsnitt av IVA och utvalda metaboliter (μg/mL)
Tidsram: från baslinjen upp till dag 18
från baslinjen upp till dag 18

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 augusti 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

1 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2017

Första postat (UPPSKATTA)

24 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2017

Senast verifierad

1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX16-659-001
  • 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera