Vizsgálat a VX-659 biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére egészséges alanyoknál és cisztás fibrózisban szenvedő felnőtteknél
2017. szeptember 1. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
1. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dózisnövelő és biohasznosulási vizsgálat, amely a VX-659 biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli egészséges és cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon
Értékelje a VX-659 biztonságosságát és tolerálhatóságát egészséges alanyoknál
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
163
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
-
Cambridge, Egyesült Királyság
-
Exeter, Egyesült Királyság
-
Glasgow, Egyesült Királyság
-
Leeds, Egyesült Királyság
-
Liverpool, Egyesült Királyság
-
London, Egyesült Királyság
-
Manchester, Egyesült Királyság
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
-
Southampton, Egyesült Királyság
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Egészséges önkéntesek: A, B és C RÉSZ
- Nem fogamzóképes férfiak és nőstények.
- 18 és 60 éves kor között
- Egészséges, a protokollban meghatározottak szerint.
- Testtömegindex (BMI) 18,0-32,0 kg/m2, beleértve
- Testtömeg >50 kg
CF-betegek: D RÉSZ
- Testtömeg ≥35 kg.
- Nem fogamzóképes férfiak és nőstények.
- A verejték-klorid érték ≥ 60 mmol/L a szűréskor.
- Heterozigóta F508del és minimális funkciójú CFTR mutáció
- Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) ≥40%-a és ≤90%-a a szűréskor előrejelzett értéknek
Kizárási kritériumok:
Egészséges önkéntesek: A, B és C RÉSZ
- Bármely olyan betegség vagy klinikai állapot anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit vagy további kockázatot jelenthet az alany számára.
- Bármilyen állapot, amely befolyásolhatja a gyógyszer felszívódását.
- Lázas betegség az anamnézisben az első vizsgálati gyógyszeradagot megelőző 14 napon belül.
- Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz (G6PD) hiány a szűrés során.
CF-betegek: D RÉSZ
- Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alany számára.
- A cirrhosis anamnézisében portális hipertóniával.
- A Torsade de Pointes kockázati tényezői.
- A G6PD-hiányt a szűréskor értékelték.
- Rendellenes laboratóriumi értékek.
- A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
- Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: HÁRMAS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: A rész: VX-659 vagy megfelelő placebo
Az A rész tartalmazza az egyszeri adag emelését.
|
|
|
KÍSÉRLETI: B rész: VX-659 vagy megfelelő placebo
A B. rész tartalmazza a többszörös adagok emelését.
|
|
|
KÍSÉRLETI: C rész: VX-659 TC-ben TEZ/IVA-val vagy megfelelő hármas placebóval
A C rész tartalmazza a VX-659 többszörös dózisának növelését hármas kombinációban (TC) beadva.
|
Más nevek:
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: D rész: VX-659 TC-ben TEZ/IVA-val vagy megfelelő hármas placebóval
A D rész a CF-ben szenvedő tárgyakat tartalmazza.
A résztvevők TC-t vagy megfelelő placebót kapnak.
|
Más nevek:
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonsági és tolerálhatósági értékelés, amelyet a nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma határoz meg
Időkeret: az alapvonaltól az 50. napig
|
az alapvonaltól az 50. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A VX-659 és a kiválasztott metabolitok maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax) (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
A TEZ és a kiválasztott metabolitok Cmax-ja (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
Az IVA és a kiválasztott metabolitok Cmax-ja (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület a VX-659 és a kiválasztott metabolitok (μg,h/mL) adagolási intervallumában (AUCtau)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
A TEZ és a kiválasztott metabolitok AUCtau-ja (μg,h/mL)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
Az IVA és a kiválasztott metabolitok AUCtau-ja (μg,h/mL)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
A VX-659 és a kiválasztott metabolitok megfigyelt adagolás előtti koncentrációja (Ctrough) (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
A TEZ és a kiválasztott metabolitok határértéke (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
|
Az IVA és a kiválasztott metabolitok átmérője (μg/ml)
Időkeret: az alapvonaltól a 18. napig
|
az alapvonaltól a 18. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Davies JC, Moskowitz SM, Brown C, Horsley A, Mall MA, McKone EF, Plant BJ, Prais D, Ramsey BW, Taylor-Cousar JL, Tullis E, Uluer A, McKee CM, Robertson S, Shilling RA, Simard C, Van Goor F, Waltz D, Xuan F, Young T, Rowe SM; VX16-659-101 Study Group. VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1599-1611. doi: 10.1056/NEJMoa1807119. Epub 2018 Oct 18.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2017. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2017. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. január 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 20.
Első közzététel (BECSLÉS)
2017. január 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. szeptember 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 1.
Utolsó ellenőrzés
2017. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
- VX-659
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX16-659-001
- 2016-003048-35 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .