Uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di VX-659 in soggetti sani e in adulti con fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

Volontari sani: PARTI A, B e C

• Maschi e femmine in età non fertile.
• Età compresa tra i 18 e i 60 anni compresi
• Sano, come definito dal protocollo.
• Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 32,0 kg/m2 inclusi
• Peso corporeo >50 kg

Pazienti CF: PARTE D

• Peso corporeo ≥35 kg.
• Maschi e femmine in età non fertile.
• Valore di cloruro nel sudore ≥ 60 mmol/L allo screening.
• Eterozigote per F508del e mutazione CFTR a funzione minima
• Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% del predetto allo screening

Criteri di esclusione:

Volontari sani: PARTI A, B e C

• Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione clinica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo per il soggetto.
• Qualsiasi condizione che possa influenzare l'assorbimento del farmaco.
• Storia di malattia febbrile entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
• Deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD) valutato allo Screening.

Pazienti CF: PARTE D

• Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo per il soggetto.
• Storia di cirrosi con ipertensione portale.
• Fattori di rischio per Torsade de Pointes.
• Deficit di G6PD valutato allo Screening.
• Valori di laboratorio anormali.
• Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
• Storia di trapianto di organo solido o ematologico.