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评估口服 Voxelotor 对镰状细胞病患者疗效的研究 (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

2023年7月17日 更新者：Pfizer

镰状细胞病患者口服 Voxelotor 的双盲、随机、安慰剂对照、多中心 3 期研究

镰状细胞病患者口服 Voxelotor 的双盲、随机、安慰剂对照、多中心 3 期研究

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、安慰剂对照、双盲、平行组、多中心研究，参与者年龄为 12 至 65 岁，患有 SCD。 该研究的主要目的是确定 voxelotor 与安慰剂相比的有效性和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

449

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

不再可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大、M5G 2C4
  • 埃及
      • Alexandria、埃及、21131
      • Cairo、埃及
      • Cairo、埃及、11566
      • Zagazig、埃及、44519
  • 意大利
      • Padova、意大利、35128
      • Verona、意大利、37134
    • Milano
      • Monza、Milano、意大利、20900
  • 法国
      • Créteil、法国、94010
      • Paris、法国、75743
      • Paris、法国、75908
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01130
      • Kayseri、火鸡、38039
      • Mersin、火鸡、33342
  • 牙买加
      • Kingston、牙买加、JMAAW15
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35205
      • Mobile、Alabama、美国、36693
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72204
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
      • Bethesda、Maryland、美国、20817
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07112
    • New York
      • Bronx、New York、美国、11501
      • New York、New York、美国、10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
      • Durham、North Carolina、美国、27710
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
  • 肯尼亚
      • Nairobi、肯尼亚、42325-00100
      • Nairobi、肯尼亚、47855
      • Nairobi、肯尼亚、59857-00200
      • Siaya、肯尼亚、144-40600
  • 英国
      • London、英国、W12 0HS
      • London、英国、E11BB
      • London、英国、E96SR
      • London、英国、SE17EH
      • London、英国、SE59NU
      • London、英国、WC1N3BG
      • Manchester、英国、M13 9WL
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
      • Den Haag、荷兰、2545 CH
      • Rotterdam、荷兰、3015 AA
  • 阿曼
      • Muscat、阿曼、123
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩、11072020
      • Beirut、黎巴嫩、1136044
      • Tripoli、黎巴嫩、1434

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 患有镰状细胞病的男性或女性研究参与者
  2. 参与者在过去 12 个月内至少发生过 1 次血管闭塞危象 (VOC)。
  3. 年龄12岁至65岁
  4. 筛查期间血红蛋白 (Hb) ≥5.5 且 ≤10.5 g/dL
  5. 对于服用羟基脲 (HU) 的参与者，在签署 ICF 之前，HU 剂量 (mg/kg) 必须稳定至少 3 个月。

排除标准：

  1. 过去 12 个月内超过 10 次需要去医院、急诊室或诊所就诊的 VOC
  2. 正在接受定期血液 (RBC) 输血治疗（也称为慢性、预防性或预防性输血）或在签署 ICF 后 60 天内因任何原因接受过 RBC 输血的患者
  3. 在签署 ICF 后 14 天内因镰状细胞危象或其他血管闭塞事件住院（即，血管闭塞事件不能在签署 ICF 前 14 天内发生）
  4. 以丙氨酸转氨酶 (ALT) >4 × 正常值上限为特征的肝功能障碍
  5. 严重肾功能障碍（筛查访视时估计的肾小球滤过率；由中心实验室计算）<30 mL/min/1.73 m^2 或长期透析

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
其他：安慰剂
有源比较器：剂量1
语音识别器
药品：语音识别器
其他名称：
  • GBT440
有源比较器：第2剂
语音识别器
药品：语音识别器
其他名称：
  • GBT440

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 24 周 Hb 增加 >1 g/dL 的参与者人数
大体时间：第 24 周的基线
从基线到第 24 周，Hb 增加 >1 g/dL 的参与者人数
第 24 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年化血管闭塞危象 (VOC) 发生率
大体时间：第 72 周的基线
每年平均血管闭塞危机 (VOC) 事件的数量。
第 72 周的基线
溶血测量相对于基线的百分比变化
大体时间：第 24 周的基线
非结合胆红素从基线到第 24 周的百分比变化
第 24 周的基线
溶血测量相对于基线的百分比变化
大体时间：第 24 周的基线
绝对网织红细胞从基线到第 24 周的百分比变化，用于估计有效红细胞生成的程度。 该值在镰状细胞病中很重要，由中心实验室报告。
第 24 周的基线
溶血测量相对于基线的百分比变化
大体时间：第 24 周的基线
网织红细胞百分比从基线到第 24 周的变化百分比，即占总红细胞 (RBC) 的百分比。
第 24 周的基线
溶血测量相对于基线的百分比变化
大体时间：第 24 周的基线
乳酸脱氢酶 (LDH) 从基线到第 24 周的百分比变化
第 24 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年12月1日

初级完成 (实际的)

2019年10月8日

研究完成 (实际的)

2019年10月8日

研究注册日期

首次提交

2017年1月27日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月27日

首次发布 (估计的)

2017年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月17日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GBT440-031
  • C5341043 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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