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Studio per valutare l'effetto di Voxelotor somministrato per via orale a pazienti con anemia falciforme (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 luglio 2023 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico su Voxelotor somministrato per via orale a pazienti con anemia falciforme

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico su Voxelotor somministrato per via orale a pazienti con anemia falciforme

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, multicentrico su partecipanti, di età compresa tra 12 e 65 anni, con SCD. Lo scopo principale dello studio è stabilire l'efficacia e la sicurezza di voxelotor rispetto al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

449

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Egitto
      • Alexandria, Egitto, 21131
      • Cairo, Egitto
      • Cairo, Egitto, 11566
      • Zagazig, Egitto, 44519
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
      • Paris, Francia, 75743
      • Paris, Francia, 75908
  • Giamaica
      • Kingston, Giamaica, JMAAW15
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
      • Verona, Italia, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italia, 20900
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Libano
      • Beirut, Libano, 11072020
      • Beirut, Libano, 1136044
      • Tripoli, Libano, 1434
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
      • Den Haag, Olanda, 2545 CH
      • Rotterdam, Olanda, 3015 AA
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, W12 0HS
      • London, Regno Unito, E11BB
      • London, Regno Unito, E96SR
      • London, Regno Unito, SE17EH
      • London, Regno Unito, SE59NU
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35205
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72204
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 11501
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
      • Kayseri, Tacchino, 38039
      • Mersin, Tacchino, 33342

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti allo studio di sesso maschile o femminile con anemia falciforme
  2. I partecipanti hanno avuto almeno 1 episodio di crisi vaso-occlusiva (VOC) negli ultimi 12 mesi.
  3. Età da 12 a 65 anni
  4. Emoglobina (Hb) ≥5,5 e ≤10,5 g/dL durante lo screening
  5. Per i partecipanti che assumono idrossiurea (HU), la dose di HU (mg/kg) deve essere stabile per almeno 3 mesi prima della firma dell'ICF.

Criteri di esclusione:

  1. Più di 10 COV negli ultimi 12 mesi che hanno richiesto una visita in ospedale, al pronto soccorso o in clinica
  2. Pazienti che ricevono una terapia trasfusionale di sangue (RBC) regolarmente programmata (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva) o che hanno ricevuto una trasfusione di RBC per qualsiasi motivo entro 60 giorni dalla firma dell'ICF
  3. Ricoverato in ospedale per crisi di anemia falciforme o altro evento vaso-occlusivo entro 14 giorni dalla firma dell'ICF (ovvero, un evento vaso-occlusivo non può avvenire entro 14 giorni prima della firma dell'ICF)
  4. Disfunzione epatica caratterizzata da alanina aminotransferasi (ALT) >4 × limite superiore della norma
  5. Grave disfunzione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata alla visita di screening; calcolata dal laboratorio centrale) <30 ml/min/1,73 m^2 o in dialisi cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Comparatore attivo: Dose 1
voxelotor
Droga: voxelotor
Altri nomi:
  • GBT440
Comparatore attivo: Dose 2
voxelotor
Droga: voxelotor
Altri nomi:
  • GBT440

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con aumento di Hb >1 g/dL dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Numero di partecipanti con aumento di Hb >1 g/dL dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di incidenza annualizzato di crisi vaso-occlusive (COV).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72
Numero medio di eventi di crisi vaso-occlusive (COV) all'anno.
Dal basale alla settimana 72
Variazione percentuale rispetto al basale nelle misure di emolisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nella bilirubina non coniugata
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale nelle misure di emolisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel reticolocita assoluto utilizzato per stimare il grado di eritropoiesi effettiva. Questo valore è importante nell'anemia falciforme ed è stato riportato dal laboratorio centrale.
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale nelle misure di emolisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nella % dei reticolociti, che è una % del totale dei globuli rossi (RBC).
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale nelle misure di emolisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 della lattato deidrogenasi (LDH)
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

8 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

30 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT440-031
  • C5341043 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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