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Studie zur Bewertung der Wirkung von oral verabreichtem Voxelotor bei Patienten mit Sichelzellenanämie (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. Juli 2023 aktualisiert von: Pfizer

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie mit Voxelotor, das Patienten mit Sichelzellanämie oral verabreicht wird

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie mit Voxelotor, das Patienten mit Sichelzellanämie oral verabreicht wird

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Parallelgruppenstudie mit Teilnehmern im Alter von 12 bis 65 Jahren mit SCD. Der Hauptzweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Voxelotor im Vergleich zu Placebo festzustellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

449

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
      • Paris, Frankreich, 75743
      • Paris, Frankreich, 75908
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
      • Verona, Italien, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italien, 20900
  • Jamaika
      • Kingston, Jamaika, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
      • Den Haag, Niederlande, 2545 CH
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 AA
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
      • Kayseri, Truthahn, 38039
      • Mersin, Truthahn, 33342
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35205
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72204
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 11501
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
      • London, Vereinigtes Königreich, E11BB
      • London, Vereinigtes Königreich, E96SR
      • London, Vereinigtes Königreich, SE17EH
      • London, Vereinigtes Königreich, SE59NU
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten, 21131
      • Cairo, Ägypten
      • Cairo, Ägypten, 11566
      • Zagazig, Ägypten, 44519

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Studienteilnehmer mit Sichelzellenanämie
  2. Die Teilnehmer hatten in den letzten 12 Monaten mindestens eine Episode einer vaso-okklusiven Krise (VOC).
  3. Alter 12 bis 65 Jahre
  4. Hämoglobin (Hb) ≥5,5 und ≤10,5 g/dl während des Screenings
  5. Bei Teilnehmern, die Hydroxyharnstoff (HU) einnehmen, muss die HU-Dosis (mg/kg) vor der Unterzeichnung des ICF mindestens 3 Monate lang stabil sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Mehr als 10 VOCs innerhalb der letzten 12 Monate, die einen Besuch im Krankenhaus, in der Notaufnahme oder in einer Klinik erforderten
  2. Patienten, die eine regelmäßig geplante Bluttransfusionstherapie (RBC) erhalten (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet) oder aus irgendeinem Grund innerhalb von 60 Tagen nach Unterzeichnung der ICF eine RBC-Transfusion erhalten haben
  3. Krankenhausaufenthalt wegen Sichelzellanämie oder einem anderen gefäßverschließenden Ereignis innerhalb von 14 Tagen nach Unterzeichnung des ICF (d. h. ein gefäßverschließendes Ereignis kann nicht innerhalb von 14 Tagen vor Unterzeichnung des ICF auftreten)
  4. Leberfunktionsstörung, gekennzeichnet durch Alaninaminotransferase (ALT) >4 × Obergrenze des Normalwerts
  5. Schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate beim Screening-Besuch; berechnet vom Zentrallabor) <30 ml/min/1,73 m^2 oder auf chronischer Dialyse

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Aktiver Komparator: Dosis 1
Voxelotor
Arzneimittel: Voxelotor
Andere Namen:
  • GBT440
Aktiver Komparator: Dosis 2
Voxelotor
Arzneimittel: Voxelotor
Andere Namen:
  • GBT440

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem Hb-Anstieg von >1 g/dl vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit einem Hb-Anstieg von >1 g/dl vom Ausgangswert bis Woche 24
Ausgangswert bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Inzidenzrate der vasookklusiven Krise (VOC).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 72
Anzahl der pro Jahr gemittelten Vaso-Occlusive Crisis (VOC)-Ereignisse.
Ausgangswert bis Woche 72
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hämolysemessungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Änderung des unkonjugierten Bilirubins vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hämolysemessungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der absoluten Retikulozyten vom Ausgangswert bis Woche 24, die zur Schätzung des Grades der effektiven Erythropoese verwendet wird. Dieser Wert ist bei Sichelzellanämie wichtig und wurde vom Zentrallabor gemeldet.
Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hämolysemessungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der Retikulozyten in % vom Ausgangswert bis zur 24. Woche, was einem Prozentsatz der gesamten roten Blutkörperchen (RBCs) entspricht.
Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hämolysemessungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Prozentuale Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

30. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-031
  • C5341043 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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