Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van het effect van voxelotor oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 juli 2023 bijgewerkt door: Pfizer

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie van voxelotor oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie van voxelotor oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, parallelle groep, multicenter studie van deelnemers in de leeftijd van 12 tot 65 jaar met plotselinge hartdood. Het hoofddoel van de studie is het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van voxelotor in vergelijking met placebo.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

449

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
      • Cairo, Egypte
      • Cairo, Egypte, 11566
      • Zagazig, Egypte, 44519
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94010
      • Paris, Frankrijk, 75743
      • Paris, Frankrijk, 75908
  • Italië
      • Padova, Italië, 35128
      • Verona, Italië, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italië, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01130
      • Kayseri, Kalkoen, 38039
      • Mersin, Kalkoen, 33342
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
      • Den Haag, Nederland, 2545 CH
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
      • London, Verenigd Koninkrijk, E11BB
      • London, Verenigd Koninkrijk, E96SR
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE17EH
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE59NU
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35205
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72204
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 11501
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke studiedeelnemers met sikkelcelziekte
  2. Deelnemers hebben in de afgelopen 12 maanden ten minste 1 episode van vaso-occlusieve crisis (VOC) gehad.
  3. Leeftijd 12 tot 65 jaar
  4. Hemoglobine (Hb) ≥5,5 en ≤10,5 g/dL tijdens screening
  5. Voor deelnemers die hydroxyurea (HU) gebruiken, moet de dosis HU (mg/kg) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de ondertekening van de ICF stabiel zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. Meer dan 10 VOC's in de afgelopen 12 maanden waarvoor een bezoek aan een ziekenhuis, spoedeisende hulp of kliniek nodig was
  2. Patiënten die regelmatig geplande bloedtransfusietherapie (RBC) krijgen (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd) of die om welke reden dan ook een RBC-transfusie hebben gekregen binnen 60 dagen na ondertekening van de ICF
  3. In het ziekenhuis opgenomen voor sikkelcelcrisis of andere vaso-occlusieve gebeurtenis binnen 14 dagen na ondertekening van de ICF (d.w.z. een vaso-occlusieve gebeurtenis kan niet binnen 14 dagen voorafgaand aan de ondertekening van de ICF plaatsvinden)
  4. Leverdisfunctie gekenmerkt door alanine aminotransferase (ALT) >4 × bovengrens van normaal
  5. Ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid bij het screeningsbezoek; berekend door het centrale laboratorium) <30 ml/min/1,73 m^2 of aan chronische dialyse

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Ander: Placebo
Actieve vergelijker: Dosis 1
voxelotor
Geneesmiddel: voxelotor
Andere namen:
  • GBT440
Actieve vergelijker: Dosis 2
voxelotor
Geneesmiddel: voxelotor
Andere namen:
  • GBT440

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met toename in Hb >1 g/dL vanaf baseline tot week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal deelnemers met toename in Hb >1 g/dL vanaf baseline tot week 24
Basislijn tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerde vaso-occlusieve crisis (VOC) incidentie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72
Gemiddeld aantal vaso-occlusieve crisis (VOC)-gebeurtenissen per jaar.
Basislijn tot week 72
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hemolysemaatregelen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in ongeconjugeerd bilirubine
Basislijn tot week 24
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hemolysemaatregelen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in de absolute reticulocyt die wordt gebruikt om de mate van effectieve erytropoëse te schatten. Deze waarden zijn belangrijk bij sikkelcelziekte en werden gerapporteerd door het centrale laboratorium.
Basislijn tot week 24
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hemolysemaatregelen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in reticulocyten %, wat een % is van het totale aantal rode bloedcellen (RBC's).
Basislijn tot week 24
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hemolysemaatregelen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in lactaatdehydrogenase (LDH)
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

30 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT440-031
  • C5341043 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren