Estudo para avaliar o efeito do Voxelotor administrado por via oral em pacientes com doença falciforme (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)
17 de julho de 2023 atualizado por: Pfizer
Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico de Voxelotor administrado por via oral a pacientes com doença falciforme
Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico de Voxelotor administrado por via oral a pacientes com doença falciforme
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, grupo paralelo, estudo multicêntrico de participantes, com idade de 12 a 65 anos, com SCD.
O principal objetivo do estudo é estabelecer a eficácia e a segurança do voxelotor em comparação com o placebo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
449
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
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Alexandria, Egito, 21131
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Cairo, Egito
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Cairo, Egito, 11566
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Zagazig, Egito, 44519
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35205
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36693
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 11501
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
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Créteil, França, 94010
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Paris, França, 75743
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Paris, França, 75908
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
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Den Haag, Holanda, 2545 CH
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Rotterdam, Holanda, 3015 AA
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Padova, Itália, 35128
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Verona, Itália, 37134
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Milano
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Monza, Milano, Itália, 20900
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Kingston, Jamaica, JMAAW15
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Beirut, Líbano, 11072020
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Beirut, Líbano, 1136044
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Tripoli, Líbano, 1434
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Muscat, Omã, 123
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Adana, Peru, 01130
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Kayseri, Peru, 38039
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Mersin, Peru, 33342
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Nairobi, Quênia, 42325-00100
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Nairobi, Quênia, 47855
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Nairobi, Quênia, 59857-00200
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Siaya, Quênia, 144-40600
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London, Reino Unido, W12 0HS
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London, Reino Unido, E11BB
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London, Reino Unido, E96SR
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London, Reino Unido, SE17EH
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London, Reino Unido, SE59NU
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London, Reino Unido, WC1N3BG
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres participantes do estudo com doença falciforme
- Os participantes tiveram pelo menos 1 episódio de crise vaso-oclusiva (COV) nos últimos 12 meses.
- Idade 12 a 65 anos
- Hemoglobina (Hb) ≥5,5 e ≤10,5 g/dL durante a triagem
- Para participantes em uso de hidroxiureia (HU), a dose de HU (mg/kg) deve estar estável por pelo menos 3 meses antes da assinatura do TCLE.
Critério de exclusão:
- Mais de 10 VOCs nos últimos 12 meses que exigiram uma visita ao hospital, pronto-socorro ou clínica
- Pacientes que estão recebendo terapia de transfusão de sangue (RBC) programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) ou receberam uma transfusão de hemácias por qualquer motivo dentro de 60 dias após a assinatura do ICF
- Hospitalizado por crise falciforme ou outro evento vaso-oclusivo dentro de 14 dias após a assinatura do TCLE (ou seja, um evento vaso-oclusivo não pode ocorrer dentro de 14 dias antes da assinatura do TCLE)
- Disfunção hepática caracterizada por alanina aminotransferase (ALT) >4 × limite superior do normal
- Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada na visita de triagem; calculada pelo laboratório central) <30 mL/min/1,73 m^2 ou em diálise crônica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Comparador Ativo: Dose 1
voxelotor
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Outros nomes:
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Comparador Ativo: Dose 2
voxelotor
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com aumento de Hb >1 g/dL desde o início até a semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Número de participantes com aumento de Hb >1 g/dL desde o início até a semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa Anualizada de Incidência de Crise Vaso-Oclusiva (COV)
Prazo: Linha de base até a semana 72
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Número médio de eventos de crise vaso-oclusiva (COV) por ano.
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Linha de base até a semana 72
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Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na bilirrubina não conjugada
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual desde a linha de base até a semana 24 no reticulócito absoluto, que é usado para estimar o grau de eritropoiese efetiva.
Este valor é importante na Doença Falciforme e foi reportado pelo laboratório central.
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 em % de reticulócitos, que é uma % do total de glóbulos vermelhos (RBCs).
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Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base nas medidas de hemólise
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na lactato desidrogenase (LDH)
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Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7.
- Minniti CP, Knight-Madden J, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Biemond BJ. The impact of voxelotor treatment on leg ulcers in patients with sickle cell disease. Am J Hematol. 2021 Apr 1;96(4):E126-E128. doi: 10.1002/ajh.26101. Epub 2021 Feb 19. No abstract available.
- Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14.
- Metcalf B, Chuang C, Dufu K, Patel MP, Silva-Garcia A, Johnson C, Lu Q, Partridge JR, Patskovska L, Patskovsky Y, Almo SC, Jacobson MP, Hua L, Xu Q, Gwaltney SL 2nd, Yee C, Harris J, Morgan BP, James J, Xu D, Hutchaleelaha A, Paulvannan K, Oksenberg D, Li Z. Discovery of GBT440, an Orally Bioavailable R-State Stabilizer of Sickle Cell Hemoglobin. ACS Med Chem Lett. 2017 Jan 23;8(3):321-326. doi: 10.1021/acsmedchemlett.6b00491. eCollection 2017 Mar 9.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
8 de outubro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
8 de outubro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de janeiro de 2017
Primeira postagem (Estimado)
30 de janeiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-031
- C5341043 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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