Studie för att utvärdera effekten av Voxelotor som administreras oralt till patienter med sicklecellssjukdom (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)
17 juli 2023 uppdaterad av: Pfizer
En fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie av Voxelotor som administreras oralt till patienter med sicklecellssjukdom
En fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie av Voxelotor som administreras oralt till patienter med sicklecellssjukdom
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallell grupp, multicenterstudie av deltagare i åldern 12 till 65 år, med SCD.
Huvudsyftet med studien är att fastställa effektivitet och säkerhet för voxelotor jämfört med placebo.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
449
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Alexandria, Egypten, 21131
-
Cairo, Egypten
-
Cairo, Egypten, 11566
-
Zagazig, Egypten, 44519
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
-
Paris, Frankrike, 75743
-
Paris, Frankrike, 75908
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35205
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36693
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72204
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 11501
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
-
-
-
-
-
Padova, Italien, 35128
-
Verona, Italien, 37134
-
-
Milano
-
Monza, Milano, Italien, 20900
-
-
-
-
-
Kingston, Jamaica, JMAAW15
-
-
-
-
-
Adana, Kalkon, 01130
-
Kayseri, Kalkon, 38039
-
Mersin, Kalkon, 33342
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenya, 42325-00100
-
Nairobi, Kenya, 47855
-
Nairobi, Kenya, 59857-00200
-
Siaya, Kenya, 144-40600
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11072020
-
Beirut, Libanon, 1136044
-
Tripoli, Libanon, 1434
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
-
Den Haag, Nederländerna, 2545 CH
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 AA
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W12 0HS
-
London, Storbritannien, E11BB
-
London, Storbritannien, E96SR
-
London, Storbritannien, SE17EH
-
London, Storbritannien, SE59NU
-
London, Storbritannien, WC1N3BG
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga studiedeltagare med sicklecellssjukdom
- Deltagarna har haft minst en episod av vaso-ocklusiv kris (VOC) under de senaste 12 månaderna.
- Ålder 12 till 65 år
- Hemoglobin (Hb) ≥5,5 och ≤10,5 g/dL under screening
- För deltagare som tar hydroxiurea (HU), måste dosen av HU (mg/kg) vara stabil i minst 3 månader innan ICF undertecknas.
Exklusions kriterier:
- Mer än 10 VOC under de senaste 12 månaderna som krävde ett besök på sjukhus, akutmottagning eller klinik
- Patienter som får regelbundet schemalagd blodtransfusionsterapi (även kallad kronisk, profylaktisk eller förebyggande transfusion) eller har fått en RBC-transfusion av någon anledning inom 60 dagar efter undertecknandet av ICF
- Inlagd på sjukhus för sicklecellskris eller annan vaso-ocklusiv händelse inom 14 dagar efter undertecknandet av ICF (dvs. en vaso-ocklusiv händelse kan inte ske inom 14 dagar före undertecknandet av ICF)
- Leverdysfunktion kännetecknad av alaninaminotransferas (ALT) >4 × övre normalgräns
- Allvarlig njurdysfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet vid screeningbesöket; beräknad av centrallaboratoriet) <30 ml/min/1,73 m^2 eller på kronisk dialys
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
|
|
Aktiv komparator: Dos 1
voxelotor
|
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Dos 2
voxelotor
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med en ökning av Hb >1 g/dL från baslinjen till vecka 24
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Antal deltagare med ökning av Hb >1 g/dL från baslinje till vecka 24
|
Baslinje till vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensfrekvens för årlig vaso-ocklusiv kris (VOC).
Tidsram: Baslinje till vecka 72
|
Antalet vaso-ocklusiv kris (VOC) händelser i genomsnitt per år.
|
Baslinje till vecka 72
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i hemolysmått
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i okonjugerat bilirubin
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i hemolysmått
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Procentuell förändring från Baseline till vecka 24 i den absoluta retikulocyten som används för att uppskatta graden av effektiv erytropoes.
Dessa värden är viktiga vid sicklecellssjukdom och rapporterades av det centrala laboratoriet.
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i hemolysmått
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i retikulocyter % vilket är en % av totala röda blodkroppar (RBC).
|
Baslinje till vecka 24
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i hemolysmått
Tidsram: Baslinje till vecka 24
|
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i laktatdehydrogenas (LDH)
|
Baslinje till vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7.
- Minniti CP, Knight-Madden J, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Biemond BJ. The impact of voxelotor treatment on leg ulcers in patients with sickle cell disease. Am J Hematol. 2021 Apr 1;96(4):E126-E128. doi: 10.1002/ajh.26101. Epub 2021 Feb 19. No abstract available.
- Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14.
- Metcalf B, Chuang C, Dufu K, Patel MP, Silva-Garcia A, Johnson C, Lu Q, Partridge JR, Patskovska L, Patskovsky Y, Almo SC, Jacobson MP, Hua L, Xu Q, Gwaltney SL 2nd, Yee C, Harris J, Morgan BP, James J, Xu D, Hutchaleelaha A, Paulvannan K, Oksenberg D, Li Z. Discovery of GBT440, an Orally Bioavailable R-State Stabilizer of Sickle Cell Hemoglobin. ACS Med Chem Lett. 2017 Jan 23;8(3):321-326. doi: 10.1021/acsmedchemlett.6b00491. eCollection 2017 Mar 9.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
8 oktober 2019
Avslutad studie (Faktisk)
8 oktober 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 januari 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2017
Första postat (Beräknad)
30 januari 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GBT440-031
- C5341043 (Annan identifierare: Alias Study Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .