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Estudio para evaluar el efecto de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 de julio de 2023 actualizado por: Pfizer

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico de Voxelotor administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de células falciformes

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de grupos paralelos, multicéntrico de participantes, de 12 a 65 años de edad, con SCD. El propósito clave del estudio es establecer la eficacia y la seguridad de voxelotor en comparación con el placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

449

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
  • Egipto
      • Alexandria, Egipto, 21131
      • Cairo, Egipto
      • Cairo, Egipto, 11566
      • Zagazig, Egipto, 44519
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35205
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72204
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 11501
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
      • Paris, Francia, 75743
      • Paris, Francia, 75908
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
      • Verona, Italia, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italia, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11072020
      • Beirut, Líbano, 1136044
      • Tripoli, Líbano, 1434
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01130
      • Kayseri, Pavo, 38039
      • Mersin, Pavo, 33342
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
      • Den Haag, Países Bajos, 2545 CH
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 AA
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W12 0HS
      • London, Reino Unido, E11BB
      • London, Reino Unido, E96SR
      • London, Reino Unido, SE17EH
      • London, Reino Unido, SE59NU
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos del estudio con enfermedad de células falciformes
  2. Los participantes han tenido al menos 1 episodio de crisis vaso-oclusiva (COV) en los últimos 12 meses.
  3. Edad 12 a 65 años
  4. Hemoglobina (Hb) ≥5,5 y ≤10,5 g/dL durante el cribado
  5. Para los participantes que toman hidroxiurea (HU), la dosis de HU (mg/kg) debe ser estable durante al menos 3 meses antes de firmar el ICF.

Criterio de exclusión:

  1. Más de 10 COV en los últimos 12 meses que requirieron una visita al hospital, sala de emergencias o clínica
  2. Pacientes que reciben terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) o han recibido una transfusión de RBC por cualquier motivo dentro de los 60 días posteriores a la firma del ICF
  3. Hospitalizado por crisis de células falciformes u otro evento vasooclusivo dentro de los 14 días posteriores a la firma del ICF (es decir, un evento vasooclusivo no puede ocurrir dentro de los 14 días anteriores a la firma del ICF)
  4. Disfunción hepática caracterizada por alanina aminotransferasa (ALT) >4 × límite superior de lo normal
  5. Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada en la visita de selección; calculada por el laboratorio central) <30 ml/min/1,73 m^2 o en diálisis crónica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Placebo
Comparador activo: Dosis 1
voxelotor
Droga: voxelotor
Otros nombres:
  • GBT440
Comparador activo: Dosis 2
voxelotor
Droga: voxelotor
Otros nombres:
  • GBT440

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con aumento de Hb >1 g/dl desde el inicio hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Número de participantes con aumento de Hb >1 g/dL desde el inicio hasta la semana 24
Línea de base a la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de incidencia anualizada de crisis vasooclusivas (COV)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 72
Número de eventos de crisis vasooclusiva (COV) promediados por año.
Línea de base a la semana 72
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en la bilirrubina no conjugada
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el reticulocito absoluto que se utiliza para estimar el grado de eritropoyesis efectiva. Este valor es importante en la enfermedad de células falciformes y fue informado por el laboratorio central.
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el % de reticulocitos, que es un % del total de glóbulos rojos (RBC).
Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en las medidas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en lactato deshidrogenasa (LDH)
Línea de base a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

8 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

8 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

30 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GBT440-031
  • C5341043 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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