Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. července 2023 aktualizováno: Pfizer

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie voxelotoru podávaného perorálně pacientům se srpkovitou anémií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová multicentrická studie účastníků ve věku 12 až 65 let s SCD. Klíčovým účelem studie je stanovit účinnost a bezpečnost voxelotoru ve srovnání s placebem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

449

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
      • Cairo, Egypt
      • Cairo, Egypt, 11566
      • Zagazig, Egypt, 44519
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
      • Paris, Francie, 75743
      • Paris, Francie, 75908
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
      • Den Haag, Holandsko, 2545 CH
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 AA
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
      • Verona, Itálie, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Itálie, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Keňa
      • Nairobi, Keňa, 42325-00100
      • Nairobi, Keňa, 47855
      • Nairobi, Keňa, 59857-00200
      • Siaya, Keňa, 144-40600
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
      • Kayseri, Krocan, 38039
      • Mersin, Krocan, 33342
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
      • London, Spojené království, E11BB
      • London, Spojené království, E96SR
      • London, Spojené království, SE17EH
      • London, Spojené království, SE59NU
      • London, Spojené království, WC1N3BG
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35205
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72204
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 11501
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci studie muži nebo ženy se srpkovitou anémií
  2. Účastníci měli za posledních 12 měsíců alespoň 1 epizodu vazookluzivní krize (VOC).
  3. Věk 12 až 65 let
  4. Hemoglobin (Hb) ≥5,5 a ≤10,5 g/dl během screeningu
  5. Pro účastníky užívající hydroxymočovinu (HU) musí být dávka HU (mg/kg) stabilní alespoň 3 měsíce před podepsáním ICF.

Kritéria vyloučení:

  1. Více než 10 VOC za posledních 12 měsíců, které vyžadovaly návštěvu nemocnice, pohotovosti nebo kliniky
  2. Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývaná chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) nebo dostali transfuzi červených krvinek z jakéhokoli důvodu do 60 dnů od podpisu ICF
  3. Hospitalizován pro srpkovitou anémii nebo jinou vazookluzivní příhodu do 14 dnů od podpisu ICF (tj. vazookluzivní příhoda nemůže být během 14 dnů před podpisem ICF)
  4. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) >4 × horní hranice normy
  5. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace při screeningové návštěvě; vypočítaná centrální laboratoří) <30 ml/min/1,73 m^2 nebo na chronické dialýze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Aktivní komparátor: Dávka 1
voxelotor
Lék: voxelotor
Ostatní jména:
  • 440 GBT
Aktivní komparátor: Dávka 2
voxelotor
Lék: voxelotor
Ostatní jména:
  • 440 GBT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zvýšením Hb >1 g/dl od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Počet účastníků se zvýšením Hb >1 g/dl od výchozího stavu do 24. týdne
Výchozí stav do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra výskytu vazookluzivní krize (VOC).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
Průměrný počet událostí vazo-okluzivní krize (VOC) za rok.
Výchozí stav do týdne 72
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozího stavu do 24. týdne v nekonjugovaném bilirubinu
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od základní hodnoty do týdne 24 v absolutních retikulocytech, která se používá k odhadu stupně účinné erytropoézy. Tyto hodnoty jsou důležité u srpkovité anémii a byly hlášeny centrální laboratoří.
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 24 v % retikulocytů, což je % z celkového počtu červených krvinek (RBC).
Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v měření hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Procentuální změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do týdne 24
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

8. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

8. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

30. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-031
  • C5341043 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit