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Étude pour évaluer l'effet de Voxelotor administré par voie orale à des patients atteints de drépanocytose (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 juillet 2023 mis à jour par: Pfizer

Une étude de phase 3, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo et multicentrique de Voxelotor administré par voie orale à des patients atteints de drépanocytose

Une étude de phase 3, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo et multicentrique de Voxelotor administré par voie orale à des patients atteints de drépanocytose

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et en groupes parallèles de participants âgés de 12 à 65 ans atteints de drépanocytose. L'objectif principal de l'étude est d'établir l'efficacité et l'innocuité du voxelotor par rapport au placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

449

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
      • Cairo, Egypte
      • Cairo, Egypte, 11566
      • Zagazig, Egypte, 44519
  • France
      • Créteil, France, 94010
      • Paris, France, 75743
      • Paris, France, 75908
  • Italie
      • Padova, Italie, 35128
      • Verona, Italie, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italie, 20900
  • Jamaïque
      • Kingston, Jamaïque, JMAAW15
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Liban
      • Beirut, Liban, 11072020
      • Beirut, Liban, 1136044
      • Tripoli, Liban, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
      • Den Haag, Pays-Bas, 2545 CH
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 AA
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, W12 0HS
      • London, Royaume-Uni, E11BB
      • London, Royaume-Uni, E96SR
      • London, Royaume-Uni, SE17EH
      • London, Royaume-Uni, SE59NU
      • London, Royaume-Uni, WC1N3BG
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01130
      • Kayseri, Turquie, 38039
      • Mersin, Turquie, 33342
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35205
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72204
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 11501
      • New York, New York, États-Unis, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins ou féminins à l'étude atteints de drépanocytose
  2. Les participants ont eu au moins 1 épisode de crise vaso-occlusive (VOC) au cours des 12 derniers mois.
  3. 12 à 65 ans
  4. Hémoglobine (Hb) ≥5,5 et ≤10,5 g/dL lors du dépistage
  5. Pour les participants prenant de l'hydroxyurée (HU), la dose d'HU (mg/kg) doit être stable pendant au moins 3 mois avant la signature de l'ICF.

Critère d'exclusion:

  1. Plus de 10 COV au cours des 12 derniers mois qui ont nécessité une visite à l'hôpital, aux urgences ou à la clinique
  2. Les patients qui reçoivent une thérapie de transfusion sanguine (RBC) régulière (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive) ou qui ont reçu une transfusion de GR pour une raison quelconque dans les 60 jours suivant la signature de l'ICF
  3. Hospitalisé pour crise drépanocytaire ou autre événement vaso-occlusif dans les 14 jours suivant la signature de l'ICF (c'est-à-dire qu'un événement vaso-occlusif ne peut pas avoir lieu dans les 14 jours précédant la signature de l'ICF)
  4. Dysfonction hépatique caractérisée par une alanine aminotransférase (ALT) > 4 × limite supérieure de la normale
  5. Dysfonctionnement rénal sévère (taux de filtration glomérulaire estimé lors de la visite de dépistage ; calculé par le laboratoire central) < 30 mL/min/1,73 m^2 ou sous dialyse chronique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Autre: Placebo
Comparateur actif: Dosage 1
voxéloteur
Médicament: voxéloteur
Autres noms:
  • GBT440
Comparateur actif: Dosage 2
voxéloteur
Médicament: voxéloteur
Autres noms:
  • GBT440

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une augmentation de l'Hb> 1 g / dL de la ligne de base à la semaine 24
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants avec une augmentation de l'Hb> 1 g / dL de la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'incidence annualisé des crises vaso-occlusives (COV)
Délai: De la ligne de base à la semaine 72
Nombre moyen d'événements de crise vaso-occlusive (COV) par an.
De la ligne de base à la semaine 72
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base dans les mesures d'hémolyse
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 de la bilirubine non conjuguée
De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base dans les mesures d'hémolyse
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans le réticulocyte absolu qui est utilisé pour estimer le degré d'érythropoïèse efficace. Cette valeur est importante dans la drépanocytose et a été rapportée par le laboratoire central.
De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base dans les mesures d'hémolyse
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans les réticulocytes % qui est un % du total des globules rouges (RBC).
De la ligne de base à la semaine 24
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base dans les mesures d'hémolyse
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans la lactate déshydrogénase (LDH)
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

8 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

8 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2017

Première publication (Estimé)

30 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBT440-031
  • C5341043 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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