Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av Voxelotor administrert oralt til pasienter med sigdcellesykdom (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. juli 2023 oppdatert av: Pfizer

En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie av Voxelotor administrert oralt til pasienter med sigdcellesykdom

En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie av Voxelotor administrert oralt til pasienter med sigdcellesykdom

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, parallell gruppe, multisenterstudie av deltakere i alderen 12 til 65 år med SCD. Hovedformålet med studien er å fastslå effektiviteten og sikkerheten til voxelotor sammenlignet med placebo.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

449

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
      • Cairo, Egypt
      • Cairo, Egypt, 11566
      • Zagazig, Egypt, 44519
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35205
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72204
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 11501
      • New York, New York, Forente stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
      • Paris, Frankrike, 75743
      • Paris, Frankrike, 75908
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
      • Verona, Italia, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italia, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
      • Den Haag, Nederland, 2545 CH
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, W12 0HS
      • London, Storbritannia, E11BB
      • London, Storbritannia, E96SR
      • London, Storbritannia, SE17EH
      • London, Storbritannia, SE59NU
      • London, Storbritannia, WC1N3BG
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
      • Mersin, Tyrkia, 33342

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige studiedeltakere med sigdcellesykdom
  2. Deltakerne har hatt minst 1 episode med vaso-okklusiv krise (VOC) de siste 12 månedene.
  3. Alder 12 til 65 år
  4. Hemoglobin (Hb) ≥5,5 og ≤10,5 g/dL under screening
  5. For deltakere som tar hydroksyurea (HU), må dosen av HU (mg/kg) være stabil i minst 3 måneder før signering av ICF.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mer enn 10 VOC i løpet av de siste 12 månedene som krevde besøk på sykehus, akuttmottak eller klinikk
  2. Pasienter som mottar regelmessig planlagt blodtransfusjonsbehandling (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon) eller har mottatt en RBC-transfusjon av en eller annen grunn innen 60 dager etter signering av ICF
  3. Innlagt på sykehus for sigdcellekrise eller annen vaso-okklusiv hendelse innen 14 dager etter signering av ICF (dvs. en vaso-okklusiv hendelse kan ikke skje innen 14 dager før signering av ICF)
  4. Leverdysfunksjon karakterisert ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × øvre normalgrense
  5. Alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved screeningbesøket; beregnet av sentrallaboratoriet) <30 ml/min/1,73 m^2 eller på kronisk dialyse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Annen: Placebo
Aktiv komparator: Dose 1
voxelotor
Legemiddel: voxelotor
Andre navn:
  • GBT440
Aktiv komparator: Dose 2
voxelotor
Legemiddel: voxelotor
Andre navn:
  • GBT440

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med økning i Hb >1 g/dL fra baseline til uke 24
Tidsramme: Baseline til uke 24
Antall deltakere med økning i Hb >1 g/dL fra baseline til uke 24
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig insidensrate for vaso-okklusiv krise (VOC).
Tidsramme: Grunnlinje til uke 72
Antall vaso-okklusiv krise (VOC) hendelser i gjennomsnitt per år.
Grunnlinje til uke 72
Prosentvis endring fra baseline i hemolysemål
Tidsramme: Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i ukonjugert bilirubin
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i hemolysemål
Tidsramme: Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i den absolutte retikulocytten som brukes til å estimere graden av effektiv erytropoese. Disse verdiene er viktige ved sigdcellesykdom og ble rapportert av sentrallaboratoriet.
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i hemolysemål
Tidsramme: Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i retikulocytter % som er en % av totale røde blodceller (RBC).
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i hemolysemål
Tidsramme: Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i laktatdehydrogenase (LDH)
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

8. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

30. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-031
  • C5341043 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere