Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effekten af ​​Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17. juli 2023 opdateret af: Pfizer

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Voxelotor administreret oralt til patienter med seglcellesygdom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, parallelgruppe, multicenterundersøgelse af deltagere i alderen 12 til 65 år med SCD. Hovedformålet med undersøgelsen er at fastslå effektiviteten og sikkerheden af ​​voxelotor sammenlignet med placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

449

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
      • London, Det Forenede Kongerige, E11BB
      • London, Det Forenede Kongerige, E96SR
      • London, Det Forenede Kongerige, SE17EH
      • London, Det Forenede Kongerige, SE59NU
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
      • Cairo, Egypten
      • Cairo, Egypten, 11566
      • Zagazig, Egypten, 44519
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35205
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72204
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 11501
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
      • Paris, Frankrig, 75743
      • Paris, Frankrig, 75908
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
      • Den Haag, Holland, 2545 CH
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
      • Verona, Italien, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italien, 20900
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
      • Kayseri, Kalkun, 38039
      • Mersin, Kalkun, 33342
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige undersøgelsesdeltagere med seglcellesygdom
  2. Deltagerne har haft mindst 1 episode af vaso-okklusiv krise (VOC) inden for de seneste 12 måneder.
  3. Alder 12 til 65 år
  4. Hæmoglobin (Hb) ≥5,5 og ≤10,5 g/dL under screening
  5. For deltagere, der tager hydroxyurinstof (HU), skal dosis af HU (mg/kg) være stabil i mindst 3 måneder før underskrivelse af ICF.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mere end 10 VOC'er inden for de seneste 12 måneder, der krævede et hospital, skadestue eller klinikbesøg
  2. Patienter, der modtager regelmæssigt planlagt blodtransfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion) eller har modtaget en RBC-transfusion af en eller anden grund inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​ICF
  3. Indlagt på hospital for seglcellekrise eller anden vaso-okklusiv hændelse inden for 14 dage efter underskrivelse af ICF (dvs. en vaso-okklusiv hændelse kan ikke ske inden for 14 dage før underskrivelse af ICF)
  4. Leverdysfunktion karakteriseret ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × øvre normalgrænse
  5. Alvorlig nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed ved screeningsbesøget; beregnet af centrallaboratoriet) <30 ml/min/1,73 m^2 eller på kronisk dialyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Aktiv komparator: Dosis 1
voxelotor
Medicin: voxelotor
Andre navne:
  • GBT440
Aktiv komparator: Dosis 2
voxelotor
Medicin: voxelotor
Andre navne:
  • GBT440

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med stigning i Hb >1 g/dL fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline til uge 24
Antal deltagere med stigning i Hb >1 g/dL fra baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate for årlig vaso-okklusiv krise (VOC).
Tidsramme: Baseline til uge 72
Antallet af vaso-okklusiv krise (VOC) hændelser i gennemsnit pr. år.
Baseline til uge 72
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i ukonjugeret bilirubin
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i den absolutte retikulocyt, som bruges til at estimere graden af ​​effektiv erytropoiese. Disse værdier er vigtige ved seglcellesygdom og blev rapporteret af det centrale laboratorium.
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i retikulocytter %, hvilket er en % af det samlede antal røde blodlegemer (RBC).
Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i hæmolysemålinger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i laktatdehydrogenase (LDH)
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2017

Først opslået (Anslået)

30. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-031
  • C5341043 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner