Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффекта вокселотора, вводимого перорально пациентам с серповидноклеточной анемией (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 июля 2023 г. обновлено: Pfizer

Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование вокселотора, вводимого перорально пациентам с серповидно-клеточной анемией

Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование вокселотора, вводимого перорально пациентам с серповидно-клеточной анемией

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое многоцентровое исследование в параллельных группах участников в возрасте от 12 до 65 лет с ВСС. Основной целью исследования является установление эффективности и безопасности вокселотора по сравнению с плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

449

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Alexandria, Египет, 21131
      • Cairo, Египет
      • Cairo, Египет, 11566
      • Zagazig, Египет, 44519
  • Италия
      • Padova, Италия, 35128
      • Verona, Италия, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Италия, 20900
  • Канада
      • Toronto, Канада, M5G 2C4
  • Кения
      • Nairobi, Кения, 42325-00100
      • Nairobi, Кения, 47855
      • Nairobi, Кения, 59857-00200
      • Siaya, Кения, 144-40600
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 11072020
      • Beirut, Ливан, 1136044
      • Tripoli, Ливан, 1434
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
      • Den Haag, Нидерланды, 2545 CH
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 AA
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, W12 0HS
      • London, Соединенное Королевство, E11BB
      • London, Соединенное Королевство, E96SR
      • London, Соединенное Королевство, SE17EH
      • London, Соединенное Королевство, SE59NU
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35205
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72204
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 11501
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
      • Kayseri, Турция, 38039
      • Mersin, Турция, 33342
  • Франция
      • Créteil, Франция, 94010
      • Paris, Франция, 75743
      • Paris, Франция, 75908
  • Ямайка
      • Kingston, Ямайка, JMAAW15

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники исследования мужского или женского пола с серповидно-клеточной анемией
  2. У участников был как минимум 1 эпизод вазоокклюзионного криза (ЛОК) за последние 12 месяцев.
  3. Возраст от 12 до 65 лет
  4. Гемоглобин (Hb) ≥5,5 и ≤10,5 г/дл во время скрининга
  5. Для участников, принимающих гидроксимочевину (HU), доза HU (мг/кг) должна быть стабильной в течение как минимум 3 месяцев до подписания МКФ.

Критерий исключения:

  1. Более 10 ЛОС за последние 12 месяцев, которые потребовали посещения больницы, отделения неотложной помощи или клиники
  2. Пациенты, получающие регулярное плановое переливание крови (эритроцитарной массы) (также называемое хроническим, профилактическим или превентивным переливанием крови) или получившие переливание эритроцитарной массы по любой причине в течение 60 дней после подписания МКФ
  3. Госпитализация по поводу серповидно-клеточного криза или другого сосудисто-окклюзионного явления в течение 14 дней после подписания МКФ (т. е. сосудисто-окклюзионное событие не может быть в течение 14 дней до подписания МКФ)
  4. Печеночная дисфункция, характеризующаяся уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ) >4 × верхней границы нормы
  5. Тяжелая почечная дисфункция (оценочная скорость клубочковой фильтрации на скрининговом визите; рассчитана центральной лабораторией) <30 мл/мин/1,73 m^2 или на хроническом диализе

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Другой: Плацебо
Активный компаратор: Доза 1
вокселотор
Лекарство: вокселотор
Другие имена:
  • ГБТ440
Активный компаратор: Доза 2
вокселотор
Лекарство: вокселотор
Другие имена:
  • ГБТ440

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с повышением уровня гемоглобина >1 г/дл от исходного уровня до 24-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Количество участников с повышением уровня гемоглобина >1 г/дл от исходного уровня до 24-й недели
Исходный уровень до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовой показатель заболеваемости вазоокклюзионным кризисом (ЛОК)
Временное ограничение: Исходный уровень до 72 недели
Среднее количество событий вазоокклюзионного криза (ЛОК) за год.
Исходный уровень до 72 недели
Процентное изменение показателей гемолиза по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение уровня неконъюгированного билирубина по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение показателей гемолиза по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем к 24-й неделе, которое используется для оценки степени эффективного эритропоэза. Эти значения важны при серповидно-клеточной анемии, о них сообщила центральная лаборатория.
Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение показателей гемолиза по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 24-й неделе ретикулоцитов в %, что представляет собой % от общего числа эритроцитов (эритроцитов).
Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение показателей гемолиза по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Процентное изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Исходный уровень до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

30 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GBT440-031
  • C5341043 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться