Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknek orálisan adott Voxelotor hatásának értékelésére (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

2023. július 17. frissítette: Pfizer

Harmadik fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a sarlósejtes betegeknek orálisan adott Voxelotorról

Harmadik fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a sarlósejtes betegeknek orálisan adott Voxelotorról

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat 12 és 65 év közötti, SCD-vel rendelkező résztvevőkkel. A vizsgálat fő célja a voxelotor hatékonyságának és biztonságosságának megállapítása a placebóval összehasonlítva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

449

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, W12 0HS
      • London, Egyesült Királyság, E11BB
      • London, Egyesült Királyság, E96SR
      • London, Egyesült Királyság, SE17EH
      • London, Egyesült Királyság, SE59NU
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3BG
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35205
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72204
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 11501
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
  • Egyiptom
      • Alexandria, Egyiptom, 21131
      • Cairo, Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom, 11566
      • Zagazig, Egyiptom, 44519
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország, 94010
      • Paris, Franciaország, 75743
      • Paris, Franciaország, 75908
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
      • Den Haag, Hollandia, 2545 CH
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 AA
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 42325-00100
      • Nairobi, Kenya, 47855
      • Nairobi, Kenya, 59857-00200
      • Siaya, Kenya, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Olaszország
      • Padova, Olaszország, 35128
      • Verona, Olaszország, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Olaszország, 20900
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01130
      • Kayseri, Pulyka, 38039
      • Mersin, Pulyka, 33342

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Sarlósejtes betegségben szenvedő férfi vagy női vizsgálatban résztvevők
  2. Az elmúlt 12 hónapban a résztvevőknek legalább 1 vazookkluzív krízis (VOC) epizódjuk volt.
  3. Életkor 12-65 év
  4. Hemoglobin (Hb) ≥5,5 és ≤10,5 g/dl a szűrés során
  5. A hidroxi-karbamidot (HU) szedő résztvevők esetében a HU dózisának (mg/kg) stabilnak kell lennie legalább 3 hónapig az ICF aláírása előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Több mint 10 VOC az elmúlt 12 hónapban, amely kórházi, sürgősségi vagy klinikai látogatást igényelt
  2. Azok a betegek, akik rendszeresen ütemezett vér (vvt) transzfúziós terápiában részesülnek (más néven krónikus, profilaktikus vagy megelőző transzfúzióban), vagy akik bármilyen okból VVT transzfúziót kaptak az ICF aláírását követő 60 napon belül
  3. Sarlósejtes krízis vagy egyéb vazookkluzív esemény miatt kórházba kell kerülni az ICF aláírását követő 14 napon belül (vagyis az ICF aláírását megelőző 14 napon belül vazookkluzív esemény nem lehet)
  4. Májműködési zavar, amelyet az alanin-aminotranszferáz (ALT) jellemez, a normálérték felső határának 4-szerese
  5. Súlyos veseműködési zavar (becsült glomeruláris filtrációs ráta a szűrővizsgálaton; a központi laboratórium számítja) <30 ml/perc/1,73 m^2 vagy krónikus dialízis alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egyéb: Placebo
Aktív összehasonlító: 1. adag
voxelotor
Drog: voxelotor
Más nevek:
  • GBT 440
Aktív összehasonlító: 2. adag
voxelotor
Drog: voxelotor
Más nevek:
  • GBT 440

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a Hb > 1 g/dl emelkedett az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a Hb >1 g/dl emelkedett a kiindulási értékről a 24. hétre
Alaphelyzet a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves vazo-okkluzív válság (VOC) előfordulási aránya
Időkeret: Kiindulási helyzet a 72. hétig
A vazo-okkluzív krízis (VOC) események átlagos évi száma.
Kiindulási helyzet a 72. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis mérésekben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékről a 24. hétre a nem konjugált bilirubinban
Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis mérésekben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékről a 24. hétre az abszolút retikulocitában, amelyet a hatékony eritropoézis mértékének becslésére használnak. Ezek az értékek fontosak a sarlósejtes betegségben, és a központi laboratórium jelentette.
Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis mérésekben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás a kiindulási értékről a 24. hétre a retikulocitákban %, ami az összes vörösvértest (RBC) %-a.
Alaphelyzet a 24. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis mérésekben
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A laktát-dehidrogenáz (LDH) százalékos változása a kiindulási értékről a 24. hétre
Alaphelyzet a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. október 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. október 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 27.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GBT440-031
  • C5341043 (Egyéb azonosító: Alias Study Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel