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鎌状赤血球症患者に経口投与された Voxelotor の効果を評価する研究 (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

2023年7月17日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症患者に経口投与される Voxelotor の第 3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究

鎌状赤血球症患者に経口投与される Voxelotor の第 3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設共同研究

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、12 ～ 65 歳の SCD 患者を対象とした、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、並行群間、多施設共同研究です。 この研究の主な目的は、プラセボと比較したボクセラーの有効性と安全性を確立することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

449

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用できない 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35205
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36693
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72204
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07112
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、11501
      • New York、New York、アメリカ、10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
  • イギリス
      • London、イギリス、W12 0HS
      • London、イギリス、E11BB
      • London、イギリス、E96SR
      • London、イギリス、SE17EH
      • London、イギリス、SE59NU
      • London、イギリス、WC1N3BG
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
  • イタリア
      • Padova、イタリア、35128
      • Verona、イタリア、37134
    • Milano
      • Monza、Milano、イタリア、20900
  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
      • Cairo、エジプト
      • Cairo、エジプト、11566
      • Zagazig、エジプト、44519
  • オマーン
      • Muscat、オマーン、123
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
      • Den Haag、オランダ、2545 CH
      • Rotterdam、オランダ、3015 AA
  • カナダ
      • Toronto、カナダ、M5G 2C4
  • ケニア
      • Nairobi、ケニア、42325-00100
      • Nairobi、ケニア、47855
      • Nairobi、ケニア、59857-00200
      • Siaya、ケニア、144-40600
  • ジャマイカ
      • Kingston、ジャマイカ、JMAAW15
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
      • Paris、フランス、75743
      • Paris、フランス、75908
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、11072020
      • Beirut、レバノン、1136044
      • Tripoli、レバノン、1434
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01130
      • Kayseri、七面鳥、38039
      • Mersin、七面鳥、33342

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 鎌状赤血球症の男性または女性の研究参加者
  2. 参加者は、過去 12 か月間で血管閉塞危機 (VOC) のエピソードを少なくとも 1 回経験しています。
  3. 12歳から65歳まで
  4. スクリーニング中のヘモグロビン（Hb）≧5.5および≦10.5 g/dL
  5. ヒドロキシ尿素（HU）を服用している参加者の場合、ICF に署名する前に、HU の用量（mg/kg）が少なくとも 3 か月間安定していなければなりません。

除外基準:

  1. 過去 12 か月以内に病院、救急治療室、または診療所への受診が必要な VOC が 10 件以上発生した
  2. 定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防的輸血、または予防輸血とも呼ばれます）を受けている患者、またはICFに署名してから60日以内に何らかの理由でRBC輸血を受けた患者
  3. ICFに署名してから14日以内に鎌状赤血球クリーゼまたはその他の血管閉塞イベントのために入院した（つまり、ICFに署名する前の14日以内に血管閉塞イベントが発生することはできません）
  4. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）を特徴とする肝機能障害 >4 × 正常値の上限
  5. 重度の腎機能障害 (スクリーニング来院時の推定糸球体濾過率; 中央検査室によって計算) <30 mL/分/1.73 m^2 または慢性透析中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
他の：プラセボ
アクティブコンパレータ：用量1
ボクローター
薬：ボクローター
他の名前：
  • GBT440
アクティブコンパレータ：2回目の投与
ボクローター
薬：ボクローター
他の名前：
  • GBT440

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 24 週目までに Hb が 1 g/dL 以上増加した参加者の数
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までに Hb が 1 g/dL 以上増加した参加者の数
ベースラインから 24 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血管閉塞危機 (VOC) の年間発生率
時間枠：ベースラインから 72 週目まで
血管閉塞危機（VOC）イベントの年間平均数。
ベースラインから 72 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの非抱合型ビリルビンの変化率
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
有効な赤血球生成の程度を推定するために使用される絶対網赤血球のベースラインから 24 週目までの変化の割合。 この値は鎌状赤血球症において重要であり、中央検査機関によって報告されました。
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目までの網赤血球 % の変化率 (総赤血球 (RBC) の %)。
ベースラインから 24 週目まで
溶血測定におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) のベースラインから 24 週目までの変化率
ベースラインから 24 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年12月1日

一次修了 (実際)

2019年10月8日

研究の完了 (実際)

2019年10月8日

試験登録日

最初に提出

2017年1月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月27日

最初の投稿 (推定)

2017年1月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月17日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT440-031
  • C5341043 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    局所進行子宮頸癌に対するNACTにおけるパクリタキセル、シスプラチンとシンジリマブの併用の有効性と毒性
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    進行性分化型甲状腺がんに対するカボザンチニブ、ニボルマブ、およびイピリムマブの組み合わせ（CaboNivoIpi）の試験
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    難治性甲状腺がん患者の治療におけるカボザンチニブ-S-マレート
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    甲状腺分化がん（DTC）におけるレンバチニブとペムブロリズマブ
    低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件
    アメリカ

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